轉化醫(yī)學研究及發(fā)展

1、轉化醫(yī)學的研究及發(fā)展一、概述1.轉化醫(yī)學的概念轉化醫(yī)學又稱轉化研究，是進入21世紀以來國際生物醫(yī)學及健康領域出現的新概念，從概念的提出到現在10多年間迅速發(fā)展，轉化醫(yī)學是醫(yī)學研究的一次偉大革命，轉化醫(yī)學概念一經提出，就引起基礎醫(yī)學、臨床醫(yī)學、預防醫(yī)學和生物制藥界，以及醫(yī)學科技規(guī)劃與管理等領域的極大關注，已經成為全球醫(yī)學研究的一個新的起點和著力點。1992年《Science》雜志首次提出“從實驗室到病床”(benchtobedside，B

2、toB)的概念，1994年開始出現轉化型研究，1996年Lancet雜志首現轉化醫(yī)學這一新名詞。轉化醫(yī)學又稱轉換或轉譯醫(yī)學，其有關研究通常稱為轉化研究或轉化科學，是近年來國際醫(yī)學健康領域出現的新概念。已經成為現代醫(yī)學研究的一個分支。是把基礎醫(yī)學的進展快速的轉化到臨床實踐中，為病人服務，為人類健康造福，這就是轉化醫(yī)學。2.美國國家衛(wèi)生研究所對轉化醫(yī)學的定義（1）實驗室體外發(fā)現和動物體內試驗；（2）在動物實驗的基礎上，進一步在人體內試驗，證

3、實其臨床效果、安全性，并在實踐中推廣。轉化醫(yī)學就是從實驗臺到病床，再從病床到實驗臺（“benchtobedside”“bedsidetobench”，“B2B”）的連續(xù)過程。二、轉化醫(yī)學產生背景在近代，尤其是近20世紀50年，隨著物理學，計算機科學和生物學的發(fā)展，醫(yī)學取得了根本性的進步，為現在醫(yī)療技術奠定了幾乎所有的基礎。以分子生物學為代表的基礎醫(yī)學領域，出現了一系列突飛猛進的發(fā)展，逐漸形成各自的體系，基礎與臨床在各自的研究體系里并肩前

4、進，都取得了自認是令人矚目的成就，造成了基礎研究與臨床研究脫節(jié)，臨床醫(yī)師和基礎科研工作者之間缺乏真正的交流與合作。隨著社會發(fā)展及生活方式的改變，疾病譜和死因順位發(fā)生了根本性的變化，疾病譜和死因順位的轉變促使醫(yī)學研究模式轉變，隨著人類壽命的延長，慢性疾病發(fā)病率增高，醫(yī)療費用不斷增加，醫(yī)療負擔越來越重，以腫瘤、心血管疾病、遺傳和代謝性疾病為代表的多因素致病的危險性急劇增加，用對單因素致病的傳統(tǒng)研究方法已經無法滿足疾病的診斷、治療、預后判斷、

5、危險因素評估和預防措施的需要。因此，疾病的預防和早期干預將是一個重要的課題。傳統(tǒng)的單因素研究方法已無法滿足這些慢性病的防治需要。慢性病的防治需要包括基礎和臨床等多學科的合作研究，采用多因素研究模型的思路。基礎研究積累的大量數據及其意義需要進一步解析。基礎研究和藥物開發(fā)及醫(yī)學實踐三者需要整合。三、轉化醫(yī)學的特征8.轉化醫(yī)學的分層轉化醫(yī)學分為３個層次一是將實驗室、臨床研究成果用于提高疾病防治效果，二是將研究成果用于制定預防、保健決策，三是將

6、實驗與臨床研究作為制定衛(wèi)生法規(guī)的依據。四、轉化醫(yī)學的模式衛(wèi)生部長陳竺指出“轉化醫(yī)學的醫(yī)學研究模式倡導以患者為中心，構建臨床治療和基礎研究之間的雙向通道，有利于基礎研究成果快速轉向臨床應用，以提高醫(yī)療總體水平，最終使患者受益。”目前國內外盛行的轉化醫(yī)學模式主要分為Ⅰ型轉化醫(yī)學（T1，應用型研究）和Ⅱ型轉化醫(yī)學（T2，醫(yī)療健康研究），即轉化醫(yī)學必須克服的兩個“轉化障礙”T1和T2。其中T1是常說的“從實驗臺到病床”，是將基礎醫(yī)學研究取得的成

7、就應用于臨床疾病的診斷、治療和預防中；主要解決如何進行轉化研究；T2是循證基礎上的應用推廣，主要解決如何進行應用推廣。即針對來自臨床醫(yī)師的觀點和假設，設計基礎研究實驗并加以檢測和驗證。轉化研究與傳統(tǒng)臨床研究模式的區(qū)別主要體現在以下幾點。（1）團隊科學。（2）以患者為中心。（3）醫(yī)生科學家。五、轉化醫(yī)學研究的內容1.轉化醫(yī)學研究的內容轉化醫(yī)學是生物醫(yī)學發(fā)展特別是基因組學和蛋白質組學以及生物信息學發(fā)展的時代產物，其研究內容主要包括：（1）基

8、因診斷治療分子標志物的鑒定和應用基于各種組學方法篩選出早期診斷疾病，預測疾病，判斷藥物療效和評估患者預后的生物標志物。這些標志物的開發(fā)應用，將對疾病預防和診斷及治療發(fā)揮有效的指導作用。與此相關鏈的產品開發(fā)將會是一個很大的產業(yè)。（2）基于分子分型的個體化治療惡性腫瘤、心腦血管病及糖尿病等大多數慢性病都是多病因疾病，發(fā)病機制復雜、疾病異質性大。對這些疾病，不能采用單一方法，如同一藥物、相同的劑量來進行疾病診治。即一種尺度適合所有人的醫(yī)療時代

9、已經過去?；诨颊叩倪z傳、分子生物學特征和疾病基本特征進行分子分型，以此為基礎實施個體化的治療是現代醫(yī)學的目標。個體化的醫(yī)療可以合理選擇治療方法和藥物（包括劑量），達到有效、經濟和最小的毒副反應的目的。實施個體化的治療，可以合理的選擇治療方法、藥物、劑量，達到有效、經濟和最小的毒副作用。（3）疾病治療反應和預后的評估與預測臨床實際中常?？梢砸姷接行┗颊呋蚱湟活惣膊∮捎谶z傳、營養(yǎng)、免疫等因素的差別，同一種疾病的患者，對同一種治療方法或同一