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1、核酶(Ribozyme,RZ)是一種具有酶活性的RNA分子,可序列特異性定點切割靶RNA,阻斷有害基因的表達(dá),它的發(fā)現(xiàn)為基因治療提供了新的更具特異性的手段.運用核酶技術(shù)定點切割PDGF受體β亞單位mRNA,阻斷其基因表達(dá),從而抑制HSC的增殖,是基因治療肝纖維化的新設(shè)想,這在國內(nèi)外尚屬首次.該課題以PDGF受體β亞單位基因胞外區(qū)(因該區(qū)人和大鼠的基因同源性達(dá)83﹪,屬保守區(qū)域)基因的mRNA為靶RNA,設(shè)計、合成能特異性定點切割該靶RN
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