臨床決策分析基本內(nèi)容一次課

1、循證醫(yī)學(xué)——終極目標(biāo),發(fā)現(xiàn)問題尋找證據(jù)“篩選”證據(jù)綜合評判——做出好的決策,,定義基本特征步驟基本方法舉例,臨床決策分析(clinical decision analysis),決策（decision making）？,,,,,走哪條路？,時間 風(fēng)險 勇氣 ……,目標(biāo),決策（decision making）？,為實現(xiàn)預(yù)定目標(biāo)，在現(xiàn)有條件（環(huán)境）下，從若干可選方案中選擇最佳方案的過程

2、。在臨床實踐中，醫(yī)生隨時會面對診斷和治療決策問題。,臨床決策問題舉例,是否需要使用昂貴的或?qū)颊哂袚p害的診斷技術(shù)以進(jìn)一步明確診斷？ 手術(shù)摘除？放射療法？還是保守的藥物治療？ 立即手術(shù)？還是進(jìn)一步觀察，待明確診斷后再安排治療？ 哪一種診斷或治療方案更符合成本效益原則？是否需要增大投入以獲得更好的效果？,決策問題往往比較復(fù)雜,各備選方案均有利弊，需要權(quán)衡、折中后方可確定最佳方案。 實施某方案后其結(jié)局往往是不確定的每項診斷技術(shù)并非

3、百分之百準(zhǔn)確，均會產(chǎn)生假陽性和假陰性。采用手術(shù)療法可能徹底治愈，也可能手術(shù)失敗病情無改變、病情加重、甚至導(dǎo)致死亡。,Probability of disease/outcome,,,,,Equal chance of occurring or not occurring,Certain not to occur,Certain to occur,,,,1,0.5,,P(disease)=0.33,0,機遇與風(fēng)險并存,臨床醫(yī)生決策時依據(jù)

4、,直覺的（intuitive）經(jīng)驗的（empirical）定性的（qualitative）,書本知識自己的經(jīng)驗同事的意見,,,,醫(yī)生,備選方案,基于,決策,循證與決策,通過查閱文獻(xiàn)、收集證據(jù)，醫(yī)生可以提高決策水平。然而，多數(shù)情況下難以找到與決策問題正好吻合即直接的臨床試驗證據(jù)，多是些“支離破碎”不完整的信息。即使找到了直接的證據(jù)，也因條件（環(huán)境）不同，患者特點不同，往往不能照搬采用。,決策分析（decision analysi

5、s）,充分利用收集到的信息或證據(jù)，通過建立數(shù)學(xué)模型，將各備選方案的利弊和不確定性有機地整合在一起加以比較，定量地確定優(yōu)劣，以實現(xiàn)科學(xué)決策。決策分析是一門綜合技術(shù)20世紀(jì)70年代決策分析方法被引入醫(yī)學(xué)領(lǐng)域,臨床決策分析,是指在臨床診斷和治療實踐中，為實現(xiàn)預(yù)定目標(biāo)，在充分收集和認(rèn)識現(xiàn)有信息的基礎(chǔ)上，通過建立數(shù)學(xué)模型，對各種備選方案及其可能產(chǎn)生的各種結(jié)局做出定性的分析和定量的計算，依此選擇和決定最佳診、治方案的過程。,決策的基本框架,有一

6、個明確具體的目標(biāo)（objective）有兩個及以上可選方案（project） 由誰做出決策即決策者（decision maker） 現(xiàn)有條件或環(huán)境（condition）,什么是最佳診、治方案？（目標(biāo)）,準(zhǔn)確的診斷好的治療效果時間短病人痛苦少花費低準(zhǔn)確的診斷是為了獲得好的治療效果；治療效果既包含對壽命的影響，也包含對生活質(zhì)量（包括精神心理因素）的影響，應(yīng)考慮全面和長遠(yuǎn)。,決策的基本特征,是基于已知進(jìn)行的理論推斷，而非真實的

7、實驗研究。受決策者的影響。在臨床決策中，診治方案的好壞應(yīng)取得患者的認(rèn)同，患者是重要的決策者。受現(xiàn)有條件或環(huán)境的影響,決策分析的基本步驟,提出問題,建立模型,最 優(yōu) 化,解的評價,決 策,I,II,III,IV,V,提出需要解決的問題，確定目標(biāo)，并分析問題所處的環(huán)境和約束條件。,用數(shù)學(xué)語言描述問題，建立模型，并確定各有關(guān)參數(shù)。,選擇求解方法，求出最優(yōu)解。,通過靈敏性分析，對求得的解進(jìn)行分析和評價。,最后，確定最佳方案。,,,,,

8、決策分析的基本方法,對現(xiàn)有信息的充分收集和認(rèn)識是基礎(chǔ)基本理論是運籌學(xué)和概率論 建立模型是核心 相關(guān)計算機軟件應(yīng)用是手段 衛(wèi)生經(jīng)濟學(xué)評價是重要內(nèi)容,運籌學(xué)（Operations Research）,是一門用數(shù)學(xué)方法研究各種系統(tǒng)最優(yōu)化問題的學(xué)科，它著重發(fā)揮已有系統(tǒng)的功能，應(yīng)用數(shù)學(xué)模型來求得合理運用人力、物力和財力的最優(yōu)方案，為決策者提供科學(xué)決策依據(jù)。,運籌學(xué)的基本內(nèi)容,＊線性規(guī)劃 ＊整數(shù)規(guī)劃 ＊非線性規(guī)劃＊動態(tài)規(guī)劃 ＊圖論和

9、網(wǎng)絡(luò)分析＊決策論 ＊排隊論 ＊對策論＊存貯論…,運籌學(xué)方法在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域應(yīng)用舉例,模型（model）,對現(xiàn)實事物或問題的描述和抽象模型一般有如下特點：模型只是對現(xiàn)實事物中某一局部問題的描述或抽象；模型可以比現(xiàn)實本身描述更為簡單。模型是由與分析問題有關(guān)的主要因素所構(gòu)成。 模型既能反映各有關(guān)因素之間的邏輯關(guān)系，也能反映它們之間的定量關(guān)系。,決策樹模型（decision tree）,某癌病人,1,,手術(shù)治療,保守治療,,1

10、,2,,死亡（0.2）,,無效（0.4）,好轉(zhuǎn)（0.4）,,無效（0.5）,好轉(zhuǎn)（0.5）,,,,,,,平均存活時間,0年,2年,5年,2年,4年,2.8年,3年,0?0.2+2?0.4+5?0.4,2?0.5+4?0.5,Markov模型（Markov model）,癌癥患者保守治療方案Markov模型示意圖,癌癥患者保守治療方案Markov模型循環(huán)過程示意圖,癌癥患者治療方案Markov循環(huán)決策樹簡圖,評價指標(biāo),臨床上評價治療效果的

11、指標(biāo)很多：有效率、治愈率、病死率、生存率、期望壽命等具體選用哪個指標(biāo)，取決于決策所確定的目標(biāo)。 決策目標(biāo)應(yīng)考慮全面和長遠(yuǎn)，治療效果既應(yīng)包含對壽命的影響，也應(yīng)包含對生活質(zhì)量（包括精神心理因素）的影響，故應(yīng)注意選用與之相適應(yīng)的評價指標(biāo)。,效用（utility）？,問題：有一種治療方案若成功可以避免截肢手術(shù)造成殘疾，但該方案有一定風(fēng)險，若失敗會導(dǎo)致死亡。該方案成功的可能性是多大時你愿意接受？70%？80%？還是其他？你愿意用多少年完

12、全健康的生命換取20年需半臥床處于患病狀態(tài)的生命？10年？12年？還是其他？,效用（utility）？,效用就是決策者對具體事物的滿意度或主觀價值判斷。它是決策者對當(dāng)前處境的體會、對未來的預(yù)期、對風(fēng)險所抱的態(tài)度、以及個人性格特征等多種因素的綜合反映。效用雖然是主觀的價值判斷，但這種判斷是基于客觀實際做出的，只不過同時加載了個人的心理因素。用效用作為評價指標(biāo)，更符合決策本身的內(nèi)在特征，使決策分析結(jié)果更具說服力。,效用——確定方法,效用

13、是一個無計量單位的指標(biāo)習(xí)慣上，常常賦予各種結(jié)局中最好的一個效用值為1，最壞的一個為0，居于中間的按其好壞依次賦予1到0之間的值。在醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，身心完全健康和死亡常被看作最好和最壞的結(jié)局，分別取效用值為1和0。,感染乙型肝炎病毒后各種結(jié)局的效用標(biāo)尺（模擬）,效用——確定方法,調(diào)查患者、專業(yè)人員、一般人群直接測量尺度評分法（rating scale）標(biāo)準(zhǔn)賭博法（standard gamble）時間權(quán)衡法（time trade-o

14、ff）間接測量——多維度健康狀態(tài)分類系統(tǒng)（Multi-attribute Health Status Classification System）健康質(zhì)量量表（Quality of Well-Being，QWB）健康效用指數(shù)量表（Health Utilities Index，HUI）歐洲5維度生活質(zhì)量量表（Euroqol EQ-5D）簡明健康調(diào)查問卷（SF-36 Health Survey）&6維度健康狀況簡表（SF-

15、6D）,質(zhì)量調(diào)整壽命年（quality adjusted life year，QALY）,QALY將生命長短即期望壽命（life expectancy）和生活質(zhì)量（quality of life）有機地整合在一起，能夠全面反映診治方案對患者的終身影響。 1個QALY表示一個身心完全健康的人生存一年 QALY實際就是一個適合于醫(yī)學(xué)領(lǐng)域易于理解的效用指標(biāo),Quality of Life,Quality of life encompas

16、ses – in addition to physical, mental, and social functioning – environmental quality, subjective well-being, and life satisfaction.(McDowell and Newell 1996),QALY,,,,0,1,生活質(zhì)量,出生,死亡,生存年數(shù),面積為QALYs,用QALY做決策,,,成功（0.7）,,1,失

17、?。?.3）,,手術(shù),,1,,7,8,10,病人A,藥物,,,有效（0.6）,,無效（0.4）,,0,10,5,存活時間,健康,死亡,有病,嚴(yán)重疾病,存活狀況,1,0,0.7,效用指數(shù),0.5,10,0,7,效用QALY,2.5,7,5.2,10×0.7+0×0.3,7×0.6+2.5×0.4,2,參數(shù)的確定,決策分析中包含有兩類參數(shù)：概率（probability）參數(shù)，反映方案實施后各結(jié)局發(fā)

18、生的可能性。結(jié)果（payoff）參數(shù)，反映方案最終結(jié)局的價值。,參數(shù)的確定,估計參數(shù)的方法主要是廣泛查閱資料、專家咨詢、憑個人經(jīng)驗判斷以及開展必要的調(diào)查等。 既要確定每個參數(shù)最可能出現(xiàn)的那個值即基線值（baseline value），也要確定每個參數(shù)可接受的即合理的波動范圍，以便進(jìn)行靈敏性分析觀察決策分析結(jié)果的穩(wěn)定性。,靈敏性分析（sensitivity analysis）,通過改變參數(shù)大小、甚至決策樹結(jié)構(gòu)（即包括和排除一些因素）來

19、觀察最優(yōu)解是否發(fā)生了改變。主要目的：評價最優(yōu)解的穩(wěn)定性和適應(yīng)范圍，在此基礎(chǔ)上做出最終決策。發(fā)現(xiàn)結(jié)果變化規(guī)律對將來進(jìn)行預(yù)測發(fā)現(xiàn)靈敏參數(shù)指明今后研究的重點是彌補參數(shù)估計時證據(jù)不可靠的重要手段。,靈敏度分析——方法,逐項替代法（單因素、多因素） 悲觀—樂觀法 閾值法（threshold）概率分析法Monte Carlo模擬,決策分析中應(yīng)注意的問題,好的決策不等于一定有好的結(jié)果從概率角度出發(fā) 參數(shù)的估計是基礎(chǔ)靈敏度分析是補

20、充注重患者的意見注重追蹤決策,什么是好的決策？,Considers both positives and negatives of alternatives, and allows positives to compensate for negatives (is "compensatory").Considers present and future outcomes.Considers the objec

21、tive/values/outlook of decision makers. Makes appropriate use of all available relevant information.Come from Arthur Elstein and Alan SchwartzDepartment of Medical EducationCollege of Medicine, University of Illinoi

22、s at Chicago,什么是好的決策？,是否同時考慮了現(xiàn)在和將來 是否包括了所有的重要方案和結(jié)局 是否注重了決策者的心理、感受和意愿 是否充分利用了現(xiàn)有可靠的信息 是否考慮了證據(jù)不確定性的潛在影響,舉例1：對一種致死性的疾病是否應(yīng)當(dāng)采用手術(shù)進(jìn)行治療？,如果手術(shù)治療是唯一治療方法，選擇手術(shù)治療是沒有疑義的。但是，當(dāng)疾病不經(jīng)過手術(shù)治療也可能治愈的時候，或手術(shù)本身并不能保證治愈的效果，甚至手術(shù)本身也有致命的危險時，如何做決策?,

23、Tree I,Tree II,有病概率對決策的影響,舉例2：是否需要進(jìn)一步診斷，陽性者進(jìn)一步治療？,診斷試驗均有漏診和誤診問題；診斷、治療可能產(chǎn)生不良結(jié)果。不診斷、不治療可能承擔(dān)延誤治療的風(fēng)險。,Tree I,Tree II,疾病不存在，不用治療？不用進(jìn)一步診斷而直接進(jìn)行治療？需要進(jìn)行新的診斷試驗，根據(jù)新的試驗結(jié)果確定是否需要治療？,Question?,檢查閾值（testing threshold）檢查－治療閾值（test-tr

24、eatment threshold）,,,Equal chance of occurring or not occurring,Certain not to occur,Certain to occur,,,,0,1,0.5,,,,,,檢查閾值,檢查－治療閾值,停止診斷治療與進(jìn)行新的診斷試驗的價值相當(dāng),進(jìn)行新的診斷試驗與肯定診斷進(jìn)行治療的價值相當(dāng),,,,,0,0,0.5,,,,,,檢查閾值,檢查－治療閾值,當(dāng)患病概率PPt-t時，直接治

25、療收益最大，獲得新的診斷信息反到會降低收益，直接治療為最佳方案。Pt<P<Pt-t時，需要獲得新的診斷信息再安排治療，先檢查再治療陽性者為最佳方案。,Pt,Pt-t,,,結(jié)合自己的專業(yè)，提出一個需要解決的臨床決策問題。,是一個重要的問題？需要進(jìn)行決策分析嗎？決策的目標(biāo)是什么？是否有兩個以上行動方案可供選擇？各方案利弊如何？實施某一方案后，結(jié)果會如何？是否存在不確定性？不同結(jié)果發(fā)生概率是否可判斷？如何判斷？每一結(jié)果