臨床決策分析

1、第十四章 臨床決策分析clinical decision analysis,,臨床流行病學與循證醫(yī)學,內(nèi) 容第1節(jié) 概述第2節(jié) 概率與效用值的估計第3節(jié) 決策樹模型第4節(jié) Markov模型第5節(jié) 敏感性分析第6節(jié) 不確定型決策第7節(jié) 決策分析的局限性,學習要求,掌握臨床決策的基本類型決策的步驟和基本方法風險型決策的分析過程熟悉概率估計的基本概念、基本方法效用值估計的基本概念、基本方法了解了解不確定

2、決策的過程和相關原則,第一節(jié) 概述,幾個基本概念決策的模式?jīng)Q策的類型決策過程,概念,決策（making decision）是對不確定性的問題，通過一些方法與手段，從眾多備選方案中選定最優(yōu)方案的一個過程。決策分析（making decision analysis）是通過決策模型再現(xiàn)問題，利用概率和結(jié)局估計值等，幫助確定最佳行動方案的一個過程。,概念,臨床決策分析（clinical decision analysis，CDA）是指由

3、醫(yī)務人員針對疾病的診斷和防治過程中風險與獲益的不確定性，通過查閱文獻資料，充分掌握證據(jù)，特別是在掌握最新最佳證據(jù)的基礎上，結(jié)合以往臨床經(jīng)驗和患者的實際情況，分析比較兩個或兩個以上可能的備選方案，從中選擇最優(yōu)者進行臨床實踐的決策過程。,CDA的前提條件和難點,CDA是否正確的3個前提條件備選方案是否齊備——循證醫(yī)學各事件的概率估計是否準確——高質(zhì)量文獻結(jié)局的定量是否合情合理——效用值的合理性CDA難點缺乏各種決策證據(jù)各種結(jié)局事

4、件的不確定性，臨床事件的意外性沒有完美的方案，均需權(quán)衡利弊而取舍,決策模式,1. 患者作主模式（pure informed model）2. 醫(yī)生作主模式（paternalistic model）3. 共同決策模式（shared decision model）e.g. DM→DN→CKD5→ESRD→RRT: HD or PD or RT,決策的類型,確定型決策：增量分析法風險型決策：期望值決策法、Bayes決策法兩種以上

5、結(jié)局概率可估計不同結(jié)局利弊可估算不確定型決策：樂觀準則、悲觀準則、后悔值準則,決策的過程,明確問題組織問題搜集信息分析問題敏感性分析,CDA屬于定量分析，需對臨床問題進行量化處理概率——臨床事件發(fā)生的不確定性結(jié)局的定量——生存率、生存質(zhì)量、成本或效用值概率估計是決策分析中較為復雜的一項工作。RCT二次文獻研究：meta分析，系統(tǒng)評價等基線估計（baseline estimate）是對臨床事件發(fā)生概率或其它參數(shù)的

6、最佳估計。點估計值或區(qū)間值多來源于文獻資料：多者可設區(qū)間或meta分析，少則可取可信區(qū)間,第二節(jié) 概率與效用值的估計,效用值的估計,CDA的難點之一：需要反應結(jié)局嚴重程度和患者意愿，但因主觀性大，易出現(xiàn)較大差異常用方法：畫線法、博弈法、時間權(quán)衡法1．劃線法（visual analog scale）,2．博弈法（standard gamble）,UA=P +（1- P）×B,3．時間權(quán)衡法（time trade-off

7、）,Angelina Jolie 我的醫(yī)療選擇,UA=1-X/t ？？,UA=1-（1-B）X/t,第三節(jié) 決策樹模型,決策樹模型是利用決策樹來描述各種決策方案在不同自然狀態(tài)下的收益，據(jù)此計算各方案的期望收益而做出決策。傳統(tǒng)的決策樹模型一般用于近期效果的決策分析，缺乏動態(tài)性和連貫性分析和預測。,決策樹的概念,決策樹（decision tree）按邏輯、時序把決策問題中的備擇方案以及相應結(jié)局有機地組織起來并用圖標羅列出來，如同一棵從左

8、至右不斷分枝的樹，包括一些結(jié)點與分枝（決策結(jié)點、機遇結(jié)點）。,決策樹的構(gòu)建,決策結(jié)點，用小方框表示，由此結(jié)點發(fā)出的方案要求決策者從中做出選擇，由決策結(jié)點發(fā)出的分支叫決策枝；機遇結(jié)點，用小圓圈表示，由此結(jié)點發(fā)出的事件不受人的意志所控制，是隨機的，但其概率可以估計，它所發(fā)出的分支叫機遇枝或概率枝。各機遇節(jié)點的期望值為此節(jié)點各分枝概率（P）與結(jié)局值乘積之和。要求：簡單而全面——形式簡單，內(nèi)容全面,決策樹案例,舉例：患者，60歲男性卡車司

9、機，吸煙、肥胖、有心臟病風險因素（包括高血壓和高膽固醇）。因患有嚴重頸部疼痛，想用樂松（洛索洛芬鈉，一種COX-2 NSAID藥）治療頸部疼痛（聽說樂松可治療肩頸痛）。醫(yī)生根據(jù)最新的證據(jù)證明能夠引發(fā)嚴重心臟不良事件，建議采用頸部按摩療法，而患者擔心按摩后中風癱瘓不愿意頸部按摩，并且服藥更方便。醫(yī)生指出，頸部按摩導致中風的可能性非常小，心臟病發(fā)作可能具有同樣的破壞性。目前醫(yī)生治療患者的頸部疼痛面臨困難的決定：一是頸部按摩治療（治

10、療中可能發(fā)生中風癱瘓），二是樂松治療（服藥中可能發(fā)生心臟?。?圖14-5 頸部按摩決策樹,頸部按摩,消除頸部疼痛,未消除頸部疼痛,腦卒中,無腦卒中,腦卒中,無腦卒中,圖14-6 樂松治療決策樹,樂松,消除頸部疼痛,未消除頸部疼痛,心肌梗死,無心肌梗死,心肌梗死,無心肌梗死,圖14-7 頸部按摩與樂松治療的決策樹,樂松,頸部按摩,消除頸部疼痛,消除頸部疼痛,腦卒中,未消除頸部疼痛,未消除頸部疼痛,腦卒中,心肌梗死,心肌梗死,無心肌梗死

11、,無心肌梗死,無腦卒中,無腦卒中,圖14-8頸部按摩與樂松治療的決策樹,,,樂松,頸部按摩,EV1,EV11,EV12,EV21,EV22,EV2,消除頸部疼痛,消除頸部疼痛,未消除頸部疼痛,未消除頸部疼痛,0.80,0.20,0.000 001,0.999 999,0.999 999,0.000 001,0.45,1.00,0.30,0.80,腦卒中,腦卒中,無腦卒中,無腦卒中,心肌梗死,心肌梗死,無心肌梗死,無心肌梗死,第四節(jié) Ma

12、rkov模型,什么是Markov模型Markov模型的應用Markov模型的分析步驟,Markov模型,Markov模型是通過模擬疾病隨時間出現(xiàn)的各種狀態(tài)（Markov state） ，并結(jié)合各種狀態(tài)在一定時間內(nèi)相互轉(zhuǎn)換的概率，評價在每一單位時間里這些不同狀態(tài)間的風險性，并賦予相應的效用值或者醫(yī)療成本，以一個事先定義好的結(jié)束事件為終點（如死亡或一定的時間界限），通過循環(huán)運算，模擬疾病的演進過程，估計出疾病的結(jié)局及醫(yī)療成本。,Mark

13、ov state， Markov cycle,根據(jù)研究目的和疾病的轉(zhuǎn)歸，將疾病的整個自然過程劃分為不同的健康狀態(tài)即Markov state。個狀態(tài)在一次轉(zhuǎn)移后到下一次進行類似轉(zhuǎn)移的相同時間間隔為Markov cycle。臨床中多以年為單位計算。,糖尿病腎病,Markov模型的用途,Markov模型多用于：臨床干預措施的評價臨床試驗結(jié)果的外推藥物經(jīng)濟學評價疾病篩查措施的評價等。,Markov模型的分析步驟,1．Markov狀態(tài)的

14、設定。將臨床問題進行分解，根據(jù)研究目的確定各種疾病的狀態(tài)，從而設定相關的Markov狀態(tài)。對各種疾病狀態(tài)的邏輯表現(xiàn)形式，可以借助Markov樹（Markov tree）來表達。,,2．信息的搜集。即各種狀態(tài)之間轉(zhuǎn)換的概率以及循環(huán)周期的確定。主要是從文獻中獲得，通常用矩陣按照事件發(fā)生的邏輯順序列出來。,3．各種狀態(tài)轉(zhuǎn)移概率和效用值的確定。,設定3種狀態(tài)的效用值分別如下：健康為1：患病狀態(tài)為0.5：死亡為0。構(gòu)建Markov樹如下,圖14-

15、11 三種狀態(tài)的Markov樹,,4．Markov模型的綜合分析。 假設有1000名符合相關條件的健康人群，以某一時間點開始，逐漸進入這3種狀態(tài)，那么據(jù)此可以計算出此后這一人群每年在這3個狀態(tài)中的分布情況，從而可以計算每一循環(huán)周期或者是至研究結(jié)束時所有周期累計的資源耗費或者是各種結(jié)局的具體情況。,,下面給出相關計算，設t為周期（年），at表示第t年（周期）時的“健康”人數(shù)，bt表示第t年時的處于患病狀態(tài)的人數(shù)，ct表示第

16、t年時總的死亡人數(shù)。計算如下： a0=1000, b0=0, c0=0; a1=0.75*a0, b1=0.20* a0+0.70* b0, c1= c0+0.30* b0+0.05* a0; 依次類推：at＝0.75t* a0, bt=0.20* a(t-1)+0.70* b(t-1), ct= c(t-1)+ 0.30* b(t-1)+0.05* a(t-1).,,,,,,,,5．敏感性分析。同決策樹模型分析一樣，Markov模型分

17、析也應該在基線分析的基礎上進行敏感性分析，以判斷分析結(jié)果的穩(wěn)健性。,第五節(jié) 敏感性分析,敏感性分析是用來分析相關數(shù)值在變化時，基于基線分析下決策的穩(wěn)健性的。對于事件結(jié)局及其發(fā)生概率都可以進行敏感性分析。對于Markov模型的決策結(jié)果同樣可以進行敏感性分析，計算出相關的閾值。方法同上面對決策樹模型的敏感性分析相同。,圖14-14 對手術(shù)死亡率的敏感性分析,,,第六節(jié) 不確定型決策,1．樂觀準則：也稱大中取大法，找出每種方案的自然狀態(tài)下的

18、最大收益者，取其中最大者；2．悲觀準則：也稱小中取大法，找出每種方案的自然狀態(tài)下的最小收益者，取其中最大者；3．后悔值準則：計算各方案在各種自然狀態(tài)下的后悔值并列出后悔值表，找出每一方案在各種自然狀態(tài)下后悔值的最大值，取其中最小值，其所對應的方案為合理方案。后悔值法利用后悔值的計算作為最優(yōu)方案選擇標準。,第七節(jié) 決策分析的局限性,一個決策的正確與否在很大程度上取決于數(shù)據(jù)的充分性和精確性，包括基本概率和效用值。再復雜的決策分析模型也