藥物經濟學及醫(yī)療大數(shù)據(jù)分析在循證醫(yī)學管理中的應用-宣建偉廣州2015-10-23

1、藥物經濟學及醫(yī)療大數(shù)據(jù)分析在循證醫(yī)學管理中的應用,宣建偉, PhD. 中山大學藥學院醫(yī)藥經濟研究所所長，教 美國佛羅里達大學臨床教授， 復旦大學公共衛(wèi)生學院顧問教授 國家藥物政策與醫(yī)藥產業(yè)經濟研究中心研究員 國際衛(wèi)生經濟學會亞太分會顧問委員會主席廣州, 10-23,

2、 2015,美國：醫(yī)療保健費用迅速增長，藥品費用上升幅度是其他消費品的2-3倍我國：衛(wèi)生費用急劇上漲。2001-2010年，十年內年均上漲幅度近30%。其中，藥品費用占衛(wèi)生總費用的比例達50%。我國藥品費用年增長率約20%；遠遠高于國內生產總值增長率（約10%）,面臨挑戰(zhàn)：全球性醫(yī)療/藥品費用的急劇上漲,衛(wèi)生費用支付方希望尋求一種工具用以評估創(chuàng)新的價值以及償付的可行性,臨床效果是否令人信服？哪些患者能從中受益？預算是否足以支付

3、？總的來講，是否值得去償付？如果可以選擇，我會償付哪種藥品？,,,,,支付方/決策者的需求,,合算性,產業(yè)界/競爭的需求,法規(guī)方面的準入并不能保證市場上的成功- 法規(guī)上的準入 = 獲準進入市場- 法規(guī)上的準入并不 意味著市場的認可以及政 府或私人支付方的償付 產品區(qū)分的需求 - 派生藥品，如何區(qū)分 -仿制品進入，原研藥價格合理性何在？,產業(yè)界/競爭的需求– 前瞻,安全性、有效

4、性、質量,可支付性及對醫(yī)療服務的影響,,臨床效益& 成本效果,適宜性,第4關,第5關,第6關,藥物經濟學是經濟學評估在醫(yī)藥領域的一種應用,7,經濟學,藥物經濟學,藥物的“性價比”,,藥物經濟學評估,8,藥物經濟學（pharmacoeconomics) 評估：是通過比較各種藥物治療方案的全部預期健康結果和全部預期成本/花費對備擇方案作出整體性價比評估的一種方法。評估結果提供給決策者作為進行選擇和決策時的參數(shù)和依據(jù)。健康結果評估

5、和成本/花費分析是藥物經濟學研究的兩大重要部分,健康結果,9,效果（Effectiveness）,效用（Utility）,效益（Benefit）,,中間指標：如血壓、血脂、血糖等生化指標(biomarkers)終點指標：如避免心肌梗死、中風、糖尿病等疾病狀態(tài)(morbidity)的發(fā)生，避免疾病導致的死亡(mortality)等,質量調整生命年（Quality-adjusted Life Year, QALY）：將一個人的實際

6、生存年數(shù)換算為相當于完全健康的人生存了幾年。,以貨幣計量的健康結果，例如：多生存一年價值為10萬美金等,在藥物經濟學研究中，效果的測定應盡可能采用終點指標,,10,例：PCI術的藥物治療,,,11,CREDO研究結果顯示，PCI術后氯吡格雷治療從1月延長至1年，可顯著降低心梗、卒中和心血管性死亡復合事件的發(fā)生率。,Beinart, Sean C., et al. "Long-term cost effectiveness of

7、 early and sustained dual oral antiplatelet therapy with clopidogrel given for up to one year after percutaneous coronary intervention: results from the clopidogrel for the reduction of events during observation (CREDO)

8、trial." Journal of the American College of Cardiology 46.5 (2005): 761-769.,臨床研究中常使用心梗、卒中和心血管性死亡復合終點，在藥物經濟學研究中可將此換算為損失生命年。研究顯示，PCI術后氯吡格雷治療從1月延長至1年，可使患者增加0.192個生命年。,Beinart, Sean C., et al. "Long-term

9、cost effectiveness of early and sustained dual oral antiplatelet therapy with clopidogrel given for up to one year after percutaneous coronary intervention: results from the clopidogrel for the reduction of events during

10、 observation (CREDO) trial." Journal of the American College of Cardiology 46.5 (2005): 761-769.,氯吡格雷治療相關的損失生命年,*: 具有顯著性差異,成本分析,13,成本構成,直接醫(yī)療成本,直接非醫(yī)療成本,,是指某種治療方案所消耗的醫(yī)療資源，如藥費、醫(yī)療費、檢驗費、護理費、住院費等。,病人因尋求醫(yī)療服務而直接消耗

11、的醫(yī)療資源以外的資源，如交通費、食宿費、營養(yǎng)食品費等。,由于疾病、傷殘或死亡造成的患者和其家庭的勞動時間及生產率損失（Productivity Loss），包括休學、休工、早亡等所造成的工資損失等。,因疾病或實施預防、診斷等醫(yī)療服務所引起的疼痛、憂慮、緊張等生理上和精神上的痛苦及不適。,,14,直接醫(yī)療成本不僅是治療該疾病的費用，還包括并發(fā)癥和不良預后等產生的醫(yī)療費用；而合理用藥方案會減少住院、檢查、手術等與不良預后相關的醫(yī)療成本。,單

12、位：美元*: 具有顯著性差異,Beinart, Sean C., et al. "Long-term cost effectiveness of early and sustained dual oral antiplatelet therapy with clopidogrel given for up to one year after percutaneous coronary intervention: result

13、s from the clopidogrel for the reduction of events during observation (CREDO) trial." Journal of the American College of Cardiology 46.5 (2005): 761-769.,如何綜合判斷某治療方案是否值得呢？,15,增量成本效果比(ICER)：每增加一個單位的效果所增加的成本

14、ICER = 𝑪 D ? 𝑪 C 𝑬 D ? 𝑬 C = ?𝑪 ?𝑬,效果較好成本也較高時，需考慮增量成本效果比,ICER的閥值,ICER的閥值：通常采用WHO的推薦標準ICER3倍人均GDP:增加的成本不值得美國： 50,000 USD/QALY英國： 20-30,000 BL/QALY,爭議區(qū)域,B,C,D,A,,

15、,,,,,?,?,,,什么是經濟模型？,在臨床決策分析中使用的方法來提高我們系統(tǒng)的了解，并預測自己的行為在不確定條件下用系統(tǒng)的循證分析方法來支持決策 綜合考慮了給藥方式和臨床管理相關的功效，安全性，成本和變量一個精心構建的模型可以幫助決策者評估一個產品在各種環(huán)境下可能造成的影響 它們可以輔助內部和外部決策，例如是否列入醫(yī)院處方，產品使用等,醫(yī)療大數(shù)據(jù)分析用于支持臨床診療決策及疾病管理從而全面提高醫(yī)療質量,什么是大數(shù)據(jù),大數(shù)據(jù)不

16、僅僅是“ 很大的數(shù)據(jù)”高容量（High Volume）:數(shù)據(jù)收集在指數(shù)增長。常用的數(shù)據(jù)已經通常超過TB級別,大 速度 （High Velocity）數(shù)據(jù)收集頻率已經接近實時和數(shù)據(jù)流，遠遠不局限于少量周期性的報表。多樣性 （High Variety）大量的信息已經趨向于非結構性數(shù)據(jù)。 其中包括臨床評估記錄，醫(yī)療圖像，錄像，基因表達，網(wǎng)絡媒體。,“死后升天”已經過時了。時髦的說法是上載到云盤,衛(wèi)生決策中的重要數(shù)據(jù)源,藥廠:市

17、場營銷數(shù)據(jù)醫(yī)療數(shù)據(jù)研發(fā)數(shù)據(jù),醫(yī)保組織:報銷數(shù)據(jù)管理人群的基本數(shù)據(jù),醫(yī)療業(yè)者:電子醫(yī)療檔案臨床測試結果臨床評估記錄,患者:社交網(wǎng)絡行為數(shù)據(jù)患者提供的療效數(shù)據(jù),政府管理機關:政策和規(guī)范數(shù)據(jù),實踐證據(jù)是大數(shù)據(jù)的重要組成部分,實踐證據(jù)(RWE) 是除去隨機臨床試驗 (RCT)外的全部數(shù)據(jù)電子醫(yī)療檔案(EMR)各種歷史性和預期性的治療觀察記錄數(shù)據(jù)庫醫(yī)保機構的報銷記錄實踐證據(jù)的重要特性:屬于非介入性的觀測記錄無法干

18、預或者影響治療決定 無法干預或者影響患者的醫(yī)療管理實踐證據(jù)的優(yōu)點:強調群體效用而非個體功效提供真實的醫(yī)療資源和治療成本評估可以評估長期治療的成本和效果,古之達人，推而通之，大而天地山河，細而秋毫微塵，此心無所不在，無所不見。是以小中見大，大中見小，一為千萬，千萬為一，皆心法爾?！　∷?#183;蘇轍《洞山文長老語錄》,“小中見大” 和 “大中見小”,演繹,不完全歸納,RCT,RWE,患者數(shù)據(jù)的演變(記錄),24,,,,(Pap

19、er) Medical Records,Electronic Medical Records,Simply Medical Data (Or Just Data),,,,,,慢性阻塞性肺病患者惡化預測目標 從臨床醫(yī)療大數(shù)據(jù)中查看慢性阻塞性肺病患者的惡化情況，用預測模型預測，然后通過干預手段識別高危人群。 結果 通過對臨床醫(yī)療數(shù)據(jù)的回歸分析建立數(shù)學模型，可以準確地預測慢性阻塞性肺病急性發(fā)作的概

20、率和成本。,單病種管理實例,27,糖尿病管理卡,糖尿病管理,糖尿病隨訪表,糖尿病質控,血糖曲線圖,28,醫(yī)療和公衛(wèi)整合,高血壓管理,高血壓患者隨訪,患者血壓曲線圖,高血壓質量控制,新診斷二型糖尿病人的用藥管理目標 在臨床大數(shù)據(jù)中查找和辨認新診斷出的二型糖尿病病人的用藥方式，以支持處方選擇,C:\users\data\JX,臨床路徑管理實例,臨床決策支持實例,非小細胞肺癌治療用藥方案選擇 IBM and Me

21、morial Sloan Kettering 各種藥物治療NSCLC的花費及生存研究結果,深入分析結果,轉換／終止停止后回到同樣的治療阿侖膦酸鈉－每天:639 (34.4%)阿侖膦酸鈉－每周:211 (31.6%)利塞膦酸鈉－每天:74 (24.7%)終止雙膦酸鹽治療阿侖膦酸鈉－每天:948 (51.1%)阿侖膦酸鈉－每周:460 (69%)利塞膦酸鈉－每天:149 (49.7%),Social and

22、economic Implication,Besides the wonderful science behind the precision medicine, there are significant social economic and policy issues related to the successful application of precision medicine in the real world prac

23、tice.,Care pathway analysis（臨床決策分析 精準醫(yī)療）,The color indicates the odds ratio for a given outcome of the pattern, where blue means high value and red indicates low value.,總結,大數(shù)據(jù)革新是當前的趨勢大數(shù)據(jù)對于衛(wèi)生決策可能產生深遠影響評估治療方式的性價比醫(yī)保定價和報銷