2023年全國碩士研究生考試考研英語一試題真題(含答案詳解+作文范文)_第1頁
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1、17國家重點研發(fā)計劃國家重點研發(fā)計劃“罕見病預(yù)防、診治以及移動醫(yī)療罕見病預(yù)防、診治以及移動醫(yī)療平臺平臺”重點專項建議案重點專項建議案一、重要意義一、重要意義社會發(fā)展需要適宜的人口環(huán)境,控制人口數(shù)量、提高出生人口素質(zhì)已成為我國的基本國策?!秶胰丝诎l(fā)展“十二五”規(guī)劃》、《國家中長期科學(xué)和技術(shù)發(fā)展規(guī)劃綱要(20062020年)》中均將提高出生人口素質(zhì),降低出生缺陷列為人口發(fā)展的主要任務(wù)和優(yōu)先主題。根據(jù)世界衛(wèi)生組織定義,罕見病指患病人數(shù)占總?cè)?/p>

2、口的0.65%1%之間的疾病或病變,至今全球已確認的罕見病有六千至七千種,約占人類總疾病的10%,且80%由遺傳缺陷引起。據(jù)推算,目前我國罕見病總患病人數(shù)超過1680萬人,已發(fā)現(xiàn)的罕見病有5781種。醫(yī)學(xué)資料顯示,每人均攜帶有510個缺陷基因,一旦父母雙方擁有相同的缺陷基因,孩子就有可能得罕見病。由于我國人口基數(shù)大,眾多的罕見疾病種類和人群將成為影響我國人口健康發(fā)展的重要因素,因此罕見病的預(yù)防、診斷和治療必將成為我國衛(wèi)生醫(yī)療所面臨的不可

3、避免的挑戰(zhàn)。更為重要的是,我國至今還沒有明確的罕見病定義及開展關(guān)于罕見病的流行病學(xué)調(diào)查工作,相關(guān)疾病目錄、患者信息等信息嚴重缺失。在法規(guī)建設(shè)方面,還沒有一部涵蓋罕見病藥物研發(fā)、病人用藥治療以及社會保障綜合性法律;在預(yù)防診療方面,三級防控體系建設(shè)尚停留在理論研究階段,目前只有山東、上海、北京、廣東等少數(shù)省市設(shè)有針對罕見病研究與診療重點實驗室、??崎T診,且未形成有效的診療網(wǎng)絡(luò)。同時,由于我國社會保障制度與法律法規(guī)的長期缺失,我國醫(yī)藥企業(yè)在罕

4、見病藥物及診斷產(chǎn)品研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化方面得不到有效扶持和激勵,研發(fā)動力不足,該領(lǐng)域基本處于空白。因此我國罕見病患者的治療藥物基本依賴高價進口,而國際已研發(fā)的罕見病有效治療藥物價格昂貴,多數(shù)患者家庭無力支付。要解決上述問題,除加速推進法規(guī)建設(shè)、增加衛(wèi)生資源投入外,利用信息化手段建立有效診療網(wǎng)絡(luò)提高我國罕見病診療水平,降低罕見病用藥價格成為關(guān)鍵。而要達到這一目的,根本出路則在于實現(xiàn)罕見病用藥“孤兒藥”的國產(chǎn)化。立足我國國情,建立基于大數(shù)據(jù)管理、分

5、析及移動互聯(lián)網(wǎng)的罕見病預(yù)防、37別疾病,如血友病從國家到地方建立和制定了較為系統(tǒng)的診療和登記中心及醫(yī)療保障政策外,我國眾多罕見病的醫(yī)療保障及分級診療等除如上海、青島等開展了區(qū)域性探索外,頂層設(shè)計、國家宏觀政策基本處于空白。因此利用信息化手段,利用信息化技術(shù),建立罕見病臨床診療數(shù)據(jù)庫,構(gòu)建醫(yī)療信息平臺形成有效診療網(wǎng)絡(luò)、以信息化、平臺化手段實現(xiàn)全國乃至全球范圍的交流與合作,推進基因檢測技術(shù)及人口規(guī)模全基因組數(shù)據(jù)庫在罕見病預(yù)防與診斷的應(yīng)用將成

6、為有效填補我國罕見病預(yù)防診療體系的空白,逐步建立提升我國罕見病預(yù)防診療能力。2.布局罕見病布局罕見病“孤兒藥孤兒藥”已成為國際新藥研發(fā)新趨勢已成為國際新藥研發(fā)新趨勢繼1983年,美國通過了《孤兒藥法案》,2002年,又出臺了《罕見病法案》,對《孤兒藥法案》的相關(guān)內(nèi)容進行了修訂和補充。繼美國之后,日本、歐盟、澳大利亞、我國臺灣等國家和地區(qū)也出臺了罕見病的相關(guān)法律法規(guī)。通過補貼研發(fā)、簡化審批、延長專利保護期、減稅等手段,來激勵制藥企業(yè)在孤兒

7、藥物上投入,同時,也將孤兒藥物的花費支出列入到醫(yī)療保障體系,用高定價維持企業(yè)的研發(fā)投入和合理的利潤。針對性“法案”的實施,極大地釋放了企業(yè)對罕見病“孤兒藥”研發(fā)的熱情。以美國為例,美國通過《孤兒藥法案》前僅有不足10個“孤兒藥”上市,截止2015年初,已經(jīng)有3310種產(chǎn)品被認定為孤兒藥,其中483種獲批上市。由于罕見病“孤兒藥”針對特殊人群,因此競爭程度低,準入門檻相對較高,盈利能力也更強。同時,隨著對疾病的更深入了解和檢測能力加強及基

8、因組學(xué)在臨床中的應(yīng)用,個性化醫(yī)療已逐漸成為未來醫(yī)學(xué)的發(fā)展方向,藥物的普適性將進一步被壓縮,銷售過百億的“重磅藥物”將逐步為個性化藥物所取代。為鼓勵企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)孤兒藥,世界各國普遍對孤兒藥的研發(fā)銷售制定了相應(yīng)的激勵法規(guī)政策,如在美國,孤兒藥的上市不但享有快速審批通道,并且一旦上市就有7年的市場獨占期。在此背景下,原來少有制藥企業(yè)關(guān)注的孤兒藥已成為國際新藥研發(fā)新趨勢,跨國巨頭紛紛布局孤兒藥市場。然而由于我國并沒有對罕見病進行明確界定,相關(guān)法

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