罕見病藥品在我國的可獲得性及可負(fù)擔(dān)性研究.pdf

1、目的：了解我國罕見病藥品的可獲得性及可負(fù)擔(dān)性狀況，為我國政府制定積極推進(jìn)罕見病患者生活質(zhì)量的相關(guān)政策提供依據(jù)。
　　方法：將罕用藥可獲得性評(píng)價(jià)指標(biāo)分為罕用藥的市場可獲得性和醫(yī)院水平的患者可獲得性。罕用藥的市場可獲得性程度通過國外上市的罕用藥在我國上市的比例來評(píng)價(jià)；罕用藥醫(yī)院水平的患者可獲得性程度，應(yīng)用WHO/HAI（世界衛(wèi)生組織/國際健康行動(dòng)組織）的藥品可獲得性來衡量。罕見病藥品的可負(fù)擔(dān)性，根據(jù)WHO/HAI的標(biāo)準(zhǔn)化價(jià)格調(diào)查法，一

2、個(gè)治療周期內(nèi)的藥品總費(fèi)用低于最低日薪標(biāo)準(zhǔn)的1倍，則認(rèn)為該藥品具有經(jīng)濟(jì)可負(fù)擔(dān)性，反之，不具備。治療療程及日劑量的確定主要是通過參考文獻(xiàn)、WHO示范處方集、已有的診療指南、現(xiàn)場調(diào)查收集的藥品說明書及專家建議獲得。
　　結(jié)果：（1）罕用藥的市場可獲得性：1983-2012年，美國、歐盟及日本罕用藥的上市審批成功率分別是15.5％、5.9％及61.8％；自各國罕用藥立法到2012年間，美國、歐盟及日本批準(zhǔn)上市的罕用藥中，中國市場的上市率分

3、別是37.5％、26.1％及55.3％，總的上市率為40.8％。在所有上市的罕用藥中，L類（抗腫瘤藥及免疫制劑）罕用藥在美國、歐盟、日本和我國的上市數(shù)量最多，分別是51、28、64和55種；其次是J類（抗感染藥），上市數(shù)量最少的是D類（皮膚科藥物）罕用藥。對(duì)15種重要的的罕見病和87種罕用藥上市授權(quán)情況和時(shí)間的分析發(fā)現(xiàn)，美國、歐盟及日本批準(zhǔn)上市的罕用藥分別是74、23及36種，分別占調(diào)查總數(shù)量的85.1％、26.4％、41.4％。在我國

4、上市46種（52.9％），其中有8種治療罕見病的藥品為我國首先上市的藥品?？傮w來說，絕大多數(shù)罕用藥在美國的批準(zhǔn)上市時(shí)間相對(duì)較早。（2）罕用藥在醫(yī)院水平的患者可獲得性：調(diào)查的31種罕用藥（22種原研藥，9種仿制藥）在我國24家醫(yī)療機(jī)構(gòu)的可獲得性的中位值為20.8％，原研藥的可獲得性為18.9％，仿制藥的可獲得性為45.8％；其中，15種（68.2％）原研藥的可獲得性小于30％，5種（55.6％）仿制藥的可獲得性小于50％，原研藥中的安倍生

5、坦片(凡瑞克/Volibris）,生長激素(健豪寧/Genotropin),達(dá)沙替尼片(施達(dá)賽/Sprycel),甲異靛片在所調(diào)查的24家醫(yī)療機(jī)構(gòu)中均不可獲得。（3）罕用藥的價(jià)格：調(diào)查的31種罕用藥中，重組人凝血因子Ⅶa(諾其/Novoseven)價(jià)格最高，其次是伊米苷酶注射液(思而贊/Cerezyme?)、利妥昔單抗(美羅華/MabThera)、豬肺磷脂注射液(固爾蘇/Curosurf)及白消安(白舒非/Busulfex)。達(dá)那唑的價(jià)

6、格最低，其次為高三尖杉酯堿、利魯唑片劑、鹽酸米托蒽醌、重組人生長激素及利魯唑膠囊?？傮w上，仿制藥的中位價(jià)格要明顯低于原研藥。（4）罕見病患者用藥可負(fù)擔(dān)性：罕用藥可負(fù)擔(dān)性的調(diào)查顯示，以城鄉(xiāng)居民的平均收入水平為基準(zhǔn)，我國城鄉(xiāng)居民總體上對(duì)罕用藥的可負(fù)擔(dān)性很低，基本不具備可負(fù)擔(dān)性。除了高三尖杉酯堿對(duì)城鎮(zhèn)居民可以負(fù)擔(dān)外，其他的治療14種罕見病的23種罕用藥不論是對(duì)于城鎮(zhèn)居民還是農(nóng)村居民患病人群都是難以承受的，更不要說是貧困人口。
　　結(jié)論：