促進我國罕見病患者藥品可及性的管理策略研究.pdf

1、研究目的：近年來我國出現(xiàn)了一系列罕見病患者無藥可治或用藥短缺的情況，罕見病患者的用藥狀況不容樂觀，生命健康受到嚴重威脅。為改善我國罕見病患者的用藥狀況，本研究從促進我國罕見病患者用藥可及性視角，對我國罕見病患者藥品可及性狀況、國際罕見病藥品制度體系構(gòu)成與我國罕見病藥品制度建設(shè)環(huán)境進行系統(tǒng)的分析，以期為我國罕見病藥品制度的建設(shè)提供一些政策決策依據(jù)。 研究方法：依據(jù)研究內(nèi)容需要整體采取文獻研究與實證研究方法。其中，文獻研究應(yīng)用描述性

2、研究法、比較分析法；實證研究包括現(xiàn)存統(tǒng)計數(shù)據(jù)分析法、典型案例分析法和專家訪談法。 主要研究結(jié)果： 1. 罕見病與罕見病藥品的概念與性質(zhì)。罕見病WHO定義為發(fā)病率在0.65‰～1‰之間的疾病或病征。目前WHO已確認的罕見病約5000～6000種，約占人類疾病的10％。罕見病中約80％為遺傳性疾病，90％為嚴重性疾病。盡管單一罕見病的發(fā)病率低，受累人群少，但整體罕見病受累人群相當大，歐美總計的受累人群大約有5000～6000

3、多萬人。目前，大部分的罕見疾病沒有恰當?shù)乃幬镏委?。罕見病藥品簡稱為罕用藥，是以罕見病為目標，用于治療、預(yù)防、診斷這類疾病且商業(yè)投資價值低的藥品。罕用藥由于市場容量小，商業(yè)利潤低，在市場經(jīng)濟的條件下，醫(yī)藥企業(yè)自愿投資罕用藥研發(fā)、生產(chǎn)與供應(yīng)的可能性幾乎為零。罕用藥低流量、低商業(yè)價值與高成本，使得衛(wèi)生事業(yè)的公益性與醫(yī)藥微觀組織的經(jīng)濟性之間存在嚴重的沖突。因此，在市場經(jīng)濟條件下，要促進患者罕用藥的可及性，政府干預(yù)必不可少。 2. 罕見病

4、藥品可及性的概念與評價指標。本文創(chuàng)新性地將藥品可及性的含義界定為系統(tǒng)促進藥品從物質(zhì)狀態(tài)轉(zhuǎn)化為健康價值的過程。這一實現(xiàn)藥品健康價值的過程包括了三個環(huán)節(jié)：擁有治療藥品（藥品從無到有的可獲得性過程）、可及治療藥品、合理使用治療藥品。由于罕見病患者的健康需要與罕見病藥品的有效供給之間存在嚴重的缺口，所以，對于罕見病藥品可及性的含義在這里更強調(diào)醫(yī)藥衛(wèi)生系統(tǒng)能滿足人們用藥需要的保障能力，尚不涉及系統(tǒng)保證藥品質(zhì)量能力與藥品被合理利用的程度。從患者可及

5、藥品的過程出發(fā)，結(jié)合國內(nèi)外對藥品可及性和醫(yī)療衛(wèi)生可及性影響因素與評價指標研究成果，得出影響罕見病藥品可及性的5個關(guān)鍵指標：可獲得性、可利用性、可供應(yīng)性、可負擔性和系統(tǒng)反應(yīng)性。 3.我國罕見病患者藥品可獲得性狀況。1983-2007.12年間美國上市的針對315種罕見病征的罕用藥約有254個，其中約有130個罕用藥在我國上市，占美國獲準上市罕用藥總數(shù)的51.18％（130/254）。美國、日本、歐盟上市前八位疾病系統(tǒng)的罕用藥共涉及

6、95種罕見病、178種罕用藥，我國上市85個，占47.75％（85/178）。 4.我國罕見病藥品研究項目分布情況。1999-2007年度國家自然科學(xué)基金資助32種罕見病征366個基礎(chǔ)研究項目，共計8935.8萬元，其中藥物研究項目63項，共計1487萬元，占總金額的16.7％；在投入疾病類型上，消化系統(tǒng)和代謝系統(tǒng)罕見病、罕用藥的基礎(chǔ)研究投入上相對較低，分別占項目總數(shù)的0.27％、0.82％；血液和造血系統(tǒng)罕見病的基礎(chǔ)研究投入相

7、對較高，占項目總數(shù)的66.12％，投入經(jīng)費占項目總經(jīng)費的69.41％；在國家863計劃、973計劃資助項目中涉及罕見病、罕用藥內(nèi)容共7項；國家科技型中小企業(yè)技術(shù)創(chuàng)新基金項目共資助我國的中小型生物醫(yī)藥企業(yè)開展罕用藥創(chuàng)新項目15項。目前，我國罕見病藥品研發(fā)投入以政府投入為主，但是投入分布零散，沒有總體布局與步驟，投入金額少，投入產(chǎn)出績效不明顯。 5.我國罕見病患者用藥可及性障礙分析。 （1）罕見病患者罕用藥的可利用障礙：罕見

8、病臨床上不易確診，無法得到恰當藥物治療，或用藥存在風(fēng)險；疾病確診但無藥可治或有藥治療但專利新藥昂貴、老藥易出現(xiàn)生產(chǎn)性或區(qū)域性短缺；醫(yī)療專家或區(qū)域性專業(yè)醫(yī)療服務(wù)機構(gòu)，獲得有效治療藥物的信息匱乏。 （2）罕用藥的生產(chǎn)、流通和使用階段的供應(yīng)障礙：供應(yīng)來源相對單一，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)組織缺乏利潤動機，醫(yī)生缺乏標準的診療知識與信息，無法提供有效藥品供應(yīng)。 （3）罕見病患者罕用藥的可負擔狀況：診療周期長，缺乏醫(yī)療保險，疾病經(jīng)濟負擔沉重。

9、 （4）影響醫(yī)藥衛(wèi)生系統(tǒng)及時供應(yīng)罕用藥反應(yīng)能力的障礙因素：沒有罕見病與罕用藥的明確界定，沒有頒布罕用藥國家藥品目錄、臨床用藥指南或藥師手冊，系統(tǒng)內(nèi)從業(yè)者對罕見病與罕用藥缺乏統(tǒng)一認識，患者及時獲得有效替代治療藥物的機會低；在宏觀與微觀上都沒有建立罕見病與罕用藥的信息平臺；缺乏藥品短缺供應(yīng)的宏觀協(xié)調(diào)機制；醫(yī)務(wù)工作者普遍缺乏罕見病診療技能與罕用藥正確使用的專項培訓(xùn)，醫(yī)院采購藥品存在流通渠道限制等問題。 6.國際促進患者罕用藥可及性的

10、管理制度體系的構(gòu)成是一種以產(chǎn)業(yè)激勵政策為導(dǎo)向的促進患者罕用藥可及性的公共衛(wèi)生政策。但要解決罕用藥可及性問題，不僅是一部罕用藥傾斜政策的作用，而是與國家的醫(yī)學(xué)科學(xué)、生物技術(shù)、新藥研發(fā)的激勵制度、醫(yī)藥企業(yè)風(fēng)險投資制度、藥品短缺供應(yīng)制度、醫(yī)療保險制度、罕見病信息管理制度、醫(yī)務(wù)工作者的在職培訓(xùn)計劃等全方位的制度設(shè)計相互配合共同作用的結(jié)果。 研究結(jié)論：要改善我國罕見病患者的用藥現(xiàn)狀，需要從以下10方面入手： （1）國家應(yīng)提高重視程

11、度，明確政府責任。 （2）明確罕見病與罕用藥的界定。 （3）建立罕見病與罕用藥信息管理系統(tǒng)。 （4）建立從罕用藥研發(fā)到生產(chǎn)、流通、使用管理全過程的激勵機制。 （5）建立以醫(yī)院為主導(dǎo)的罕用藥協(xié)議供應(yīng)模式。 （6）提高基層醫(yī)療機構(gòu)與社區(qū)衛(wèi)生服務(wù)中心罕見病診療水平。 （7）加強罕見病與罕用藥的健康教育。 （8）完善醫(yī)療保險制度，設(shè)立罕用藥藥品報銷目錄，提高患者用藥的可負擔性。 （

12、9）在國家藥品儲備中增設(shè)罕用藥儲備。 （10）建立我國罕用藥的技術(shù)審評機構(gòu)，積極參與國際合作。 創(chuàng)新點： （1）首次在我國以藥品可及性視角研究罕見病藥品的管理，首次引入系統(tǒng)反應(yīng)性作為罕見病藥品的可及性指標。 （2）創(chuàng)建了八大疾病系統(tǒng)95種罕見病178個罕用藥的國內(nèi)與國際信息資源庫，這是我國罕用藥制度建設(shè)的基礎(chǔ)。 （3）采用一些新的思路研究罕用藥制度。從藥品可及性視角出發(fā)，發(fā)現(xiàn)國際罕用藥制度所產(chǎn)生的