促進(jìn)我國(guó)罕見(jiàn)病患者藥品可及性的管理策略研究.pdf

1、研究目的：近年來(lái)我國(guó)出現(xiàn)了一系列罕見(jiàn)病患者無(wú)藥可治或用藥短缺的情況，罕見(jiàn)病患者的用藥狀況不容樂(lè)觀，生命健康受到嚴(yán)重威脅。為改善我國(guó)罕見(jiàn)病患者的用藥狀況，本研究從促進(jìn)我國(guó)罕見(jiàn)病患者用藥可及性視角，對(duì)我國(guó)罕見(jiàn)病患者藥品可及性狀況、國(guó)際罕見(jiàn)病藥品制度體系構(gòu)成與我國(guó)罕見(jiàn)病藥品制度建設(shè)環(huán)境進(jìn)行系統(tǒng)的分析，以期為我國(guó)罕見(jiàn)病藥品制度的建設(shè)提供一些政策決策依據(jù)。 研究方法：依據(jù)研究?jī)?nèi)容需要整體采取文獻(xiàn)研究與實(shí)證研究方法。其中，文獻(xiàn)研究應(yīng)用描述性

2、研究法、比較分析法；實(shí)證研究包括現(xiàn)存統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)分析法、典型案例分析法和專(zhuān)家訪談法。 主要研究結(jié)果： 1. 罕見(jiàn)病與罕見(jiàn)病藥品的概念與性質(zhì)。罕見(jiàn)病WHO定義為發(fā)病率在0.65‰～1‰之間的疾病或病征。目前WHO已確認(rèn)的罕見(jiàn)病約5000～6000種，約占人類(lèi)疾病的10％。罕見(jiàn)病中約80％為遺傳性疾病，90％為嚴(yán)重性疾病。盡管單一罕見(jiàn)病的發(fā)病率低，受累人群少，但整體罕見(jiàn)病受累人群相當(dāng)大，歐美總計(jì)的受累人群大約有5000～6000

3、多萬(wàn)人。目前，大部分的罕見(jiàn)疾病沒(méi)有恰當(dāng)?shù)乃幬镏委?。罕?jiàn)病藥品簡(jiǎn)稱(chēng)為罕用藥，是以罕見(jiàn)病為目標(biāo)，用于治療、預(yù)防、診斷這類(lèi)疾病且商業(yè)投資價(jià)值低的藥品。罕用藥由于市場(chǎng)容量小，商業(yè)利潤(rùn)低，在市場(chǎng)經(jīng)濟(jì)的條件下，醫(yī)藥企業(yè)自愿投資罕用藥研發(fā)、生產(chǎn)與供應(yīng)的可能性幾乎為零。罕用藥低流量、低商業(yè)價(jià)值與高成本，使得衛(wèi)生事業(yè)的公益性與醫(yī)藥微觀組織的經(jīng)濟(jì)性之間存在嚴(yán)重的沖突。因此，在市場(chǎng)經(jīng)濟(jì)條件下，要促進(jìn)患者罕用藥的可及性，政府干預(yù)必不可少。 2. 罕見(jiàn)病

4、藥品可及性的概念與評(píng)價(jià)指標(biāo)。本文創(chuàng)新性地將藥品可及性的含義界定為系統(tǒng)促進(jìn)藥品從物質(zhì)狀態(tài)轉(zhuǎn)化為健康價(jià)值的過(guò)程。這一實(shí)現(xiàn)藥品健康價(jià)值的過(guò)程包括了三個(gè)環(huán)節(jié)：擁有治療藥品（藥品從無(wú)到有的可獲得性過(guò)程）、可及治療藥品、合理使用治療藥品。由于罕見(jiàn)病患者的健康需要與罕見(jiàn)病藥品的有效供給之間存在嚴(yán)重的缺口，所以，對(duì)于罕見(jiàn)病藥品可及性的含義在這里更強(qiáng)調(diào)醫(yī)藥衛(wèi)生系統(tǒng)能滿(mǎn)足人們用藥需要的保障能力，尚不涉及系統(tǒng)保證藥品質(zhì)量能力與藥品被合理利用的程度。從患者可及

5、藥品的過(guò)程出發(fā)，結(jié)合國(guó)內(nèi)外對(duì)藥品可及性和醫(yī)療衛(wèi)生可及性影響因素與評(píng)價(jià)指標(biāo)研究成果，得出影響罕見(jiàn)病藥品可及性的5個(gè)關(guān)鍵指標(biāo)：可獲得性、可利用性、可供應(yīng)性、可負(fù)擔(dān)性和系統(tǒng)反應(yīng)性。 3.我國(guó)罕見(jiàn)病患者藥品可獲得性狀況。1983-2007.12年間美國(guó)上市的針對(duì)315種罕見(jiàn)病征的罕用藥約有254個(gè)，其中約有130個(gè)罕用藥在我國(guó)上市，占美國(guó)獲準(zhǔn)上市罕用藥總數(shù)的51.18％（130/254）。美國(guó)、日本、歐盟上市前八位疾病系統(tǒng)的罕用藥共涉及

6、95種罕見(jiàn)病、178種罕用藥，我國(guó)上市85個(gè)，占47.75％（85/178）。 4.我國(guó)罕見(jiàn)病藥品研究項(xiàng)目分布情況。1999-2007年度國(guó)家自然科學(xué)基金資助32種罕見(jiàn)病征366個(gè)基礎(chǔ)研究項(xiàng)目，共計(jì)8935.8萬(wàn)元，其中藥物研究項(xiàng)目63項(xiàng)，共計(jì)1487萬(wàn)元，占總金額的16.7％；在投入疾病類(lèi)型上，消化系統(tǒng)和代謝系統(tǒng)罕見(jiàn)病、罕用藥的基礎(chǔ)研究投入上相對(duì)較低，分別占項(xiàng)目總數(shù)的0.27％、0.82％；血液和造血系統(tǒng)罕見(jiàn)病的基礎(chǔ)研究投入相

7、對(duì)較高，占項(xiàng)目總數(shù)的66.12％，投入經(jīng)費(fèi)占項(xiàng)目總經(jīng)費(fèi)的69.41％；在國(guó)家863計(jì)劃、973計(jì)劃資助項(xiàng)目中涉及罕見(jiàn)病、罕用藥內(nèi)容共7項(xiàng)；國(guó)家科技型中小企業(yè)技術(shù)創(chuàng)新基金項(xiàng)目共資助我國(guó)的中小型生物醫(yī)藥企業(yè)開(kāi)展罕用藥創(chuàng)新項(xiàng)目15項(xiàng)。目前，我國(guó)罕見(jiàn)病藥品研發(fā)投入以政府投入為主，但是投入分布零散，沒(méi)有總體布局與步驟，投入金額少，投入產(chǎn)出績(jī)效不明顯。 5.我國(guó)罕見(jiàn)病患者用藥可及性障礙分析。 （1）罕見(jiàn)病患者罕用藥的可利用障礙：罕見(jiàn)

8、病臨床上不易確診，無(wú)法得到恰當(dāng)藥物治療，或用藥存在風(fēng)險(xiǎn)；疾病確診但無(wú)藥可治或有藥治療但專(zhuān)利新藥昂貴、老藥易出現(xiàn)生產(chǎn)性或區(qū)域性短缺；醫(yī)療專(zhuān)家或區(qū)域性專(zhuān)業(yè)醫(yī)療服務(wù)機(jī)構(gòu)，獲得有效治療藥物的信息匱乏。 （2）罕用藥的生產(chǎn)、流通和使用階段的供應(yīng)障礙：供應(yīng)來(lái)源相對(duì)單一，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)組織缺乏利潤(rùn)動(dòng)機(jī)，醫(yī)生缺乏標(biāo)準(zhǔn)的診療知識(shí)與信息，無(wú)法提供有效藥品供應(yīng)。 （3）罕見(jiàn)病患者罕用藥的可負(fù)擔(dān)狀況：診療周期長(zhǎng)，缺乏醫(yī)療保險(xiǎn)，疾病經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)沉重。

9、 （4）影響醫(yī)藥衛(wèi)生系統(tǒng)及時(shí)供應(yīng)罕用藥反應(yīng)能力的障礙因素：沒(méi)有罕見(jiàn)病與罕用藥的明確界定，沒(méi)有頒布罕用藥國(guó)家藥品目錄、臨床用藥指南或藥師手冊(cè)，系統(tǒng)內(nèi)從業(yè)者對(duì)罕見(jiàn)病與罕用藥缺乏統(tǒng)一認(rèn)識(shí)，患者及時(shí)獲得有效替代治療藥物的機(jī)會(huì)低；在宏觀與微觀上都沒(méi)有建立罕見(jiàn)病與罕用藥的信息平臺(tái)；缺乏藥品短缺供應(yīng)的宏觀協(xié)調(diào)機(jī)制；醫(yī)務(wù)工作者普遍缺乏罕見(jiàn)病診療技能與罕用藥正確使用的專(zhuān)項(xiàng)培訓(xùn)，醫(yī)院采購(gòu)藥品存在流通渠道限制等問(wèn)題。 6.國(guó)際促進(jìn)患者罕用藥可及性的

10、管理制度體系的構(gòu)成是一種以產(chǎn)業(yè)激勵(lì)政策為導(dǎo)向的促進(jìn)患者罕用藥可及性的公共衛(wèi)生政策。但要解決罕用藥可及性問(wèn)題，不僅是一部罕用藥傾斜政策的作用，而是與國(guó)家的醫(yī)學(xué)科學(xué)、生物技術(shù)、新藥研發(fā)的激勵(lì)制度、醫(yī)藥企業(yè)風(fēng)險(xiǎn)投資制度、藥品短缺供應(yīng)制度、醫(yī)療保險(xiǎn)制度、罕見(jiàn)病信息管理制度、醫(yī)務(wù)工作者的在職培訓(xùn)計(jì)劃等全方位的制度設(shè)計(jì)相互配合共同作用的結(jié)果。 研究結(jié)論：要改善我國(guó)罕見(jiàn)病患者的用藥現(xiàn)狀，需要從以下10方面入手： （1）國(guó)家應(yīng)提高重視程

11、度，明確政府責(zé)任。 （2）明確罕見(jiàn)病與罕用藥的界定。 （3）建立罕見(jiàn)病與罕用藥信息管理系統(tǒng)。 （4）建立從罕用藥研發(fā)到生產(chǎn)、流通、使用管理全過(guò)程的激勵(lì)機(jī)制。 （5）建立以醫(yī)院為主導(dǎo)的罕用藥協(xié)議供應(yīng)模式。 （6）提高基層醫(yī)療機(jī)構(gòu)與社區(qū)衛(wèi)生服務(wù)中心罕見(jiàn)病診療水平。 （7）加強(qiáng)罕見(jiàn)病與罕用藥的健康教育。 （8）完善醫(yī)療保險(xiǎn)制度，設(shè)立罕用藥藥品報(bào)銷(xiāo)目錄，提高患者用藥的可負(fù)擔(dān)性。 （

12、9）在國(guó)家藥品儲(chǔ)備中增設(shè)罕用藥儲(chǔ)備。 （10）建立我國(guó)罕用藥的技術(shù)審評(píng)機(jī)構(gòu)，積極參與國(guó)際合作。 創(chuàng)新點(diǎn)： （1）首次在我國(guó)以藥品可及性視角研究罕見(jiàn)病藥品的管理，首次引入系統(tǒng)反應(yīng)性作為罕見(jiàn)病藥品的可及性指標(biāo)。 （2）創(chuàng)建了八大疾病系統(tǒng)95種罕見(jiàn)病178個(gè)罕用藥的國(guó)內(nèi)與國(guó)際信息資源庫(kù)，這是我國(guó)罕用藥制度建設(shè)的基礎(chǔ)。 （3）采用一些新的思路研究罕用藥制度。從藥品可及性視角出發(fā)，發(fā)現(xiàn)國(guó)際罕用藥制度所產(chǎn)生的