臨床試驗中的樣本含量再估算及其軟件實現(xiàn).pdf

1、適應性設計是指在臨床試驗進行一段時間后，利用前期的數(shù)據(jù)對后繼的試驗進行修正，但又不破壞整個試驗的整體性和有效性。樣本量再估計是其中研究方向之一，它是利用前期的數(shù)據(jù)進行樣本量再估計，并與中期分析相結合，可以早期終止以節(jié)約時間，或者后期調整以提高試驗成功率。
　　首先介紹了傳統(tǒng)的樣本量計算公式，結合成組序貫設計的概念和方法，采用SAS軟件包生成隨機數(shù)模擬生成數(shù)據(jù)集，從中期分析時組間療效差異重估和依據(jù)中期的組間效應差值達到條件把握度兩種

2、方法來分析樣本量再估計方法。
　　在利用組間療效差異的重估進行樣本量再估計時，比較了MIP法、MSP法和MPP法三種分析方法的異同。三種分析方法都能控制一類錯誤并達到預期的把握度。當初始試驗的組間療效差異被高估時，樣本量再估計能夠在一定程度上挽回把握度;而當初始試驗的組間療效差異被低估時，把握度依舊在目標把握度之上。無論是組間療效差異被高估還是被低估，都會造成樣本量的增加，這種調整方法只能增加樣本量。
　　根據(jù)條件把握度進行

3、樣本量的原理是在第一階段所觀察到的數(shù)據(jù)的基礎上，計算在第二階段要納入多少受試者才能達到我們想要的結果，它是樣本量再估計中推薦的辦法，采用數(shù)據(jù)模型比較了條件把握度樣本量再估算時MIP法、MSP法和MPP法三種方法之后。結果表明:當?shù)谝浑A段的P值在0.1附近時，使用MSP法的條件把握度較高;其余情況時，推薦使用MPP法。無論在試驗初期樣本量是被高估還是低估，這種方法都能做出一定的調整或者挽救。并且，這種方法允許調整后的樣本量減小或者增加，相