臨床試驗隨機化設(shè)計的勢與樣本量以及最優(yōu)分配.pdf

1、在臨床試驗中各種各樣的隨機化設(shè)計有著廣泛的應(yīng)用。對于隨機化設(shè)計的研究目前比較熱點的問題是勢與樣本量的相關(guān)討論。通常我們忽略分配的隨機性即認(rèn)為是固定設(shè)計來計算隨機化設(shè)計的樣本量，但事實表明如果使用如此計算出的樣本量時以很大的概率無法達(dá)到目標(biāo)勢。當(dāng)使用隨機化設(shè)計時，對于固定的樣本量分配到各個組的病人數(shù)是一個隨機變量，因此隨機化設(shè)計的勢函數(shù)對于固定的樣本量也是一個隨機變量，有必要對隨機化設(shè)計的勢和樣本量進(jìn)行深入的研究。本文我們首先對優(yōu)效性雙臂

2、臨床試驗和包含安慰劑的非劣效性三臂臨床試驗隨機化設(shè)計給出了隨機勢函數(shù)并討論了其性質(zhì)，通過把勢函數(shù)進(jìn)行泰勒展開可以發(fā)現(xiàn)，由于使用了隨機化使勢相比于固定設(shè)計時有所損失，但損失并不是很大。隨后基于勢函數(shù)推導(dǎo)了隨機化設(shè)計對于勢的不同要求所定義的三個樣本量的計算公式，通過實際的模擬計算結(jié)果我們可以發(fā)現(xiàn)樣本量n1比樣本量n0相差很小甚至相等，但樣本量n2比n0相差很顯著，這說明想以高概率達(dá)到目標(biāo)勢需要更多的樣本量。通過比較還可以發(fā)現(xiàn)反應(yīng)自適應(yīng)隨機化