基于慢病的中醫(yī)臨床研究結(jié)題質(zhì)控評(píng)估指標(biāo)研究.pdf

1、伴隨人口老齡化、生活節(jié)奏的加快、生活壓力增大等多種因素的影響，慢病已成為嚴(yán)重影響居民生存和生存質(zhì)量的頭號(hào)健康威脅，同時(shí)也增加了社會(huì)的經(jīng)濟(jì)和醫(yī)療負(fù)擔(dān)。面對(duì)慢病的嚴(yán)峻挑戰(zhàn)和威脅，近年來(lái)政府不斷加大對(duì)慢病防控及其研究的支持力度。中醫(yī)整體觀念、辨證論治、“治未病”、“中醫(yī)體質(zhì)學(xué)”等理論，及“簡(jiǎn)便廉驗(yàn)”、多樣化特色治療優(yōu)勢(shì)的特點(diǎn)，在慢病防控領(lǐng)域起著重要的作用。
　　在十二五慢病防治的關(guān)鍵時(shí)期，國(guó)家中醫(yī)藥管理局啟動(dòng)了2010、2011年中醫(yī)藥

2、行業(yè)科研專項(xiàng)“中醫(yī)防治慢病臨床研究”項(xiàng)目，集中力量開展以人為本的中醫(yī)預(yù)防、治療及康復(fù)等技術(shù)方法和方案研究。其研究結(jié)論的科學(xué)性、真實(shí)性和可靠性，是中醫(yī)防治慢病技術(shù)方法推廣應(yīng)用的決策依據(jù)。而中醫(yī)臨床研究質(zhì)量控制評(píng)估，能夠通過(guò)對(duì)過(guò)程執(zhí)行水平及預(yù)期目標(biāo)實(shí)現(xiàn)情況的科學(xué)測(cè)量，起到總結(jié)鑒定、監(jiān)督激勵(lì)及質(zhì)量改進(jìn)的作用，是確保高水平研究質(zhì)量和可靠研究結(jié)論的重要措施。
　　在項(xiàng)目結(jié)題驗(yàn)收前，欲對(duì)各課題執(zhí)行質(zhì)量進(jìn)行評(píng)估，以獲得其研究執(zhí)行水平和目標(biāo)完成情

3、況的科學(xué)測(cè)量。根據(jù)慢病特點(diǎn)、中醫(yī)防治慢病特色優(yōu)勢(shì)及國(guó)家對(duì)慢病防控采取的政策措施，分析中醫(yī)防治慢病臨床研究的特點(diǎn)及質(zhì)控要點(diǎn)，認(rèn)為既往研究中構(gòu)建的中醫(yī)臨床研究結(jié)題質(zhì)控評(píng)估指標(biāo)在應(yīng)用于慢病臨床研究質(zhì)量評(píng)估時(shí)，具有一定的不適用性。鑒于中醫(yī)慢病臨床研究的長(zhǎng)期性和可持續(xù)性，構(gòu)建適用于中醫(yī)慢病臨床研究質(zhì)控評(píng)估指標(biāo)是有必要的。本研究嘗試在中醫(yī)慢病臨床研究的結(jié)題時(shí)點(diǎn)，通過(guò)結(jié)題質(zhì)量稽查采集的實(shí)際數(shù)據(jù)，探索構(gòu)建能夠科學(xué)、客觀反映課題研究質(zhì)量的評(píng)估指標(biāo)。同時(shí)，

4、對(duì)質(zhì)控評(píng)估指標(biāo)研究的樣本量估算、指標(biāo)篩選和評(píng)價(jià)的方法進(jìn)行了創(chuàng)新。
　　研究目的:
　　1.在前期中醫(yī)臨床研究結(jié)題質(zhì)控評(píng)估指標(biāo)基礎(chǔ)上，結(jié)合中醫(yī)慢病臨床研究特點(diǎn)及質(zhì)控要點(diǎn)，構(gòu)建適用于中醫(yī)慢病臨床研究結(jié)題時(shí)點(diǎn)的質(zhì)控評(píng)估指標(biāo)，使得評(píng)估指標(biāo)的考核內(nèi)容更具針對(duì)性、完整性和實(shí)用性，最終實(shí)現(xiàn)對(duì)中醫(yī)慢病臨床研究項(xiàng)目結(jié)題質(zhì)量水平的科學(xué)測(cè)量。
　　2.對(duì)指標(biāo)結(jié)構(gòu)評(píng)價(jià)的模型構(gòu)建所需樣本量進(jìn)行探索。探索經(jīng)典測(cè)量理論和項(xiàng)目反應(yīng)理論兩種方法的結(jié)合，

5、在中醫(yī)慢病臨床研究結(jié)題質(zhì)控評(píng)估指標(biāo)構(gòu)建中的應(yīng)用。
　　3.將最終確定的評(píng)估指標(biāo)，應(yīng)用于中醫(yī)慢病臨床研究項(xiàng)目的結(jié)題質(zhì)量評(píng)價(jià)，探討其科學(xué)性和適用性;并根據(jù)評(píng)估結(jié)果，結(jié)合國(guó)內(nèi)外質(zhì)控措施現(xiàn)狀，提出中醫(yī)慢病臨床研究質(zhì)量控制改進(jìn)的措施和建議。
　　研究方法:
　　1.依據(jù)前期研究基礎(chǔ)，結(jié)合文獻(xiàn)研究對(duì)中醫(yī)慢病臨床研究質(zhì)控特點(diǎn)的分析，采用核心小組討論、德爾菲法方法，初步構(gòu)建基于慢病的中醫(yī)臨床研究結(jié)題質(zhì)控評(píng)估指標(biāo)理論模型，并通過(guò)專家經(jīng)驗(yàn)

6、法確定指標(biāo)的主觀權(quán)重。
　　2.采用bootstrap自抽樣方法，探索指標(biāo)結(jié)構(gòu)評(píng)價(jià)的模型構(gòu)建所需的樣本量。
　　3.采用經(jīng)典測(cè)量理論的信度、效度，評(píng)價(jià)指標(biāo)的可靠性和有效性，信度評(píng)價(jià)采用克朗巴哈系數(shù)(Cronbachα);效度評(píng)價(jià)采用結(jié)構(gòu)方程模型的二階因子模型。根據(jù)評(píng)價(jià)結(jié)果，對(duì)指標(biāo)進(jìn)行調(diào)整。
　　應(yīng)用項(xiàng)目反應(yīng)理論的廣義部分計(jì)分模型(Generalized Partial Credit Model，GPCM)，逐條評(píng)價(jià)每個(gè)

7、指標(biāo)的區(qū)分度，根據(jù)指標(biāo)對(duì)被評(píng)價(jià)對(duì)象的潛在特性的區(qū)分能力，進(jìn)一步對(duì)指標(biāo)進(jìn)行篩選。之后，將篩選后的評(píng)估指標(biāo)，代入二階因子模型，再次進(jìn)行指標(biāo)的結(jié)構(gòu)效度評(píng)價(jià)。篩選優(yōu)化后，剩余的14個(gè)指標(biāo)，確定為中醫(yī)慢病臨床研究結(jié)題質(zhì)控評(píng)估指標(biāo)。
　　4.將最終確定的評(píng)估指標(biāo)，用于中醫(yī)慢病臨床研究項(xiàng)目的結(jié)題質(zhì)量評(píng)價(jià)。根據(jù)主觀權(quán)重加權(quán)求和方法，計(jì)算課題結(jié)題質(zhì)量得分，并進(jìn)行排序;并對(duì)部分課題量化評(píng)估結(jié)果與主觀定性評(píng)估結(jié)果比較，從而分析評(píng)估指標(biāo)的科學(xué)性和適用性。

8、根據(jù)量化評(píng)估結(jié)果，分析28個(gè)課題質(zhì)量控制執(zhí)行情況。
　　研究結(jié)果:
　　1.經(jīng)過(guò)核心小組討論、專家咨詢法的篩選，初步構(gòu)建中醫(yī)慢病臨床研究結(jié)題質(zhì)控評(píng)估指標(biāo)，包括1個(gè)目標(biāo)（中醫(yī)慢病臨床研究結(jié)題質(zhì)量評(píng)價(jià)），6個(gè)要素（干預(yù)措施應(yīng)用、依從性評(píng)估、研究記錄質(zhì)量、質(zhì)量控制、受試者權(quán)益保障和目標(biāo)成果），14個(gè)指標(biāo)（干預(yù)措施記錄的完整規(guī)范性、干預(yù)措施應(yīng)用是否符合方案規(guī)定、研究方法執(zhí)行、按照方案納入排除標(biāo)準(zhǔn)入組受試者、到診率、CRF記錄完整準(zhǔn)確

9、規(guī)范性、不良事件/嚴(yán)重不良事件的記錄與分析、一級(jí)質(zhì)控、二級(jí)質(zhì)控、倫理審批、倫理跟蹤審查、知情同意簽署完整規(guī)范性、研究總體目標(biāo)完成情況、考核指標(biāo)完成情況）。
　　2.采用bootstrap自抽樣方法，探索基于目前構(gòu)建的評(píng)估指標(biāo)二階因子模型獲得參數(shù)估計(jì)穩(wěn)健性所需的最小樣本量，最終認(rèn)為樣本量在150以上即可得到較穩(wěn)健的參數(shù)估計(jì)。本研究涉及28個(gè)課題，為滿足樣本量需求，每個(gè)課題由6位專家打分，最終獲得168份數(shù)據(jù)。
　　3.初始信度

10、評(píng)價(jià)結(jié)果顯示:14個(gè)指標(biāo)總體信度系數(shù)0.6，基本可以接受;但在對(duì)每一要素層的內(nèi)部一致性進(jìn)行評(píng)估時(shí)，“研究病歷記錄質(zhì)量”和“依從性評(píng)估”要素層的Cronbachα系數(shù)較低，內(nèi)部一致性較差。通過(guò)對(duì)數(shù)據(jù)特征的分析，調(diào)整相應(yīng)指標(biāo)的評(píng)分標(biāo)準(zhǔn)。調(diào)整后的總體指標(biāo)及各要素層的信度系數(shù)均可以接受，評(píng)估指標(biāo)具有較好的內(nèi)部一致性。
　　效度分析結(jié)果顯示:觀測(cè)變量與一階潛變量、一階潛變量與二階潛變量、二階潛變量與觀測(cè)變量之間的權(quán)重系數(shù)均顯著非零;且模型擬

11、合指數(shù)GFI、NFI和CFI均達(dá)到0.6以上，其中GFI指數(shù)0.805，接近0.9，在實(shí)證應(yīng)用中，可以接受，認(rèn)為模型擬合效果較好。據(jù)此，調(diào)整后的評(píng)估指標(biāo)具有較好的結(jié)構(gòu)效度。
　　項(xiàng)目反應(yīng)理論，分別從14個(gè)指標(biāo)對(duì)應(yīng)一個(gè)潛變量和每個(gè)要素層下指標(biāo)對(duì)應(yīng)該層潛變量?jī)蓚€(gè)角度，對(duì)指標(biāo)的區(qū)分度分析。結(jié)果提示14個(gè)指標(biāo)的區(qū)分度較為滿意，可以認(rèn)為整體指標(biāo)設(shè)計(jì)基本合理，未予指標(biāo)調(diào)整。至此，中醫(yī)慢病臨床研究結(jié)題質(zhì)控評(píng)估指標(biāo)得到最終確定。
　　4.選

12、取的4個(gè)課題的量化評(píng)估結(jié)果與主觀定性評(píng)估結(jié)果相一致;由此，可以認(rèn)為該評(píng)估指標(biāo)具有較好的科學(xué)性和適用性。課題量化評(píng)分結(jié)果顯示，全部課題結(jié)題質(zhì)量評(píng)分的平均分為82.4分，75％的課題得分在80分以上;6個(gè)要素的執(zhí)行方面，除“質(zhì)量控制”外，其他要素得分均在80分以上。
　　研究結(jié)論:
　　1.基于前期研究基礎(chǔ)及中醫(yī)慢病臨床研究結(jié)題質(zhì)控的關(guān)鍵要素，采用專家咨詢與數(shù)理統(tǒng)計(jì)相結(jié)合的方法，構(gòu)建適用于中醫(yī)慢病臨床研究結(jié)題質(zhì)控評(píng)估指標(biāo)，為中醫(yī)

13、臨床研究質(zhì)控評(píng)估指標(biāo)系統(tǒng)的構(gòu)建提供理論和方法學(xué)的借鑒。
　　2.基于核心小組討論和德爾菲法初步構(gòu)建的評(píng)估指標(biāo)二階因子模型，采用bootstrap自抽樣法，探索指標(biāo)結(jié)構(gòu)評(píng)價(jià)的模型構(gòu)建所需的最小樣本量。結(jié)果樣本量在150以上即可得到較穩(wěn)健的參數(shù)估計(jì)。此方法亦為今后中醫(yī)臨床研究質(zhì)控評(píng)估指標(biāo)研究，提供了樣本量估計(jì)的方法。
　　3.經(jīng)典測(cè)量理論能夠從宏觀角度對(duì)指標(biāo)結(jié)構(gòu)進(jìn)行整體評(píng)價(jià);項(xiàng)目反應(yīng)理論能夠克服經(jīng)典測(cè)量理論的理論局限，且能夠從微

14、觀角度實(shí)現(xiàn)對(duì)每個(gè)指標(biāo)的逐條篩選。兩種理論的結(jié)合在質(zhì)控評(píng)估指標(biāo)的研究中，得到了較好的應(yīng)用，使得最終確定的評(píng)估指標(biāo)具有更好的科學(xué)性和合理性。
　　4.構(gòu)建的評(píng)估指標(biāo)能夠很好地反映課題執(zhí)行質(zhì)量;能夠?qū)崿F(xiàn)不同課題、不同指標(biāo)執(zhí)行情況的客觀比較;能直觀展示影響質(zhì)量水平的關(guān)鍵因素，為課題總體評(píng)估及今后質(zhì)量改進(jìn)提供依據(jù)。
　　5.該項(xiàng)目全部課題總體執(zhí)行水平得到一定的保障;但在“質(zhì)量控制執(zhí)行”方面仍有待進(jìn)一步改進(jìn)，結(jié)合目前國(guó)內(nèi)外質(zhì)控管理措施現(xiàn)