難治少見惡性血液病(高危骨髓增生異常綜合征-淋巴瘤并中樞性尿崩癥)的個體化診斷及治療研究.pdf

1、第一部分三氧化二砷、沙利度胺及維甲酸聯(lián)合治療高危骨髓增生異常綜合征的臨床研究。
　　 目的：評價三氧化二砷、沙利度胺及維甲酸聯(lián)合治療高危骨髓增生異常綜合征的臨床療效和安全性。
　　 方法：21例被診斷高危骨髓增生異常綜合征(MDS)的患者每療程接受三氧化二砷靜滴10mg/天×10天，維甲酸口服40mg/天×2周，沙利度胺100mg/天×4周。
　　 結(jié)果：至少2個治療療程后，10例患者顯示血液學(xué)反應(yīng)。1例取得完全

2、緩解(CR)，1例取得部分緩解(PR)，3例取得主要血液學(xué)指標改善。治療有效率為24％(5/21)，反應(yīng)率為48％(10/21)。該方案所有患者耐受性良好，毒性輕且為可逆性。
　　 結(jié)論：三氧化二砷、沙利度胺及維甲酸聯(lián)合治療高危骨髓增生異常綜合征可使患者獲益且安全性好。
　　 第二部分以尿崩癥為主要表現(xiàn)的非霍奇金淋巴瘤的臨床特點及個體化治療研究。
　　 簡介：因下丘腦垂體受累而以尿崩癥(DI)為主要表現(xiàn)的非霍奇金

3、淋巴瘤(NHL)臨床上罕見，國外目前為止僅報告了33例。我們診斷和處理了二例以DI為主要臨床表現(xiàn)的全身性進展期高危NHL。病理顯示均為B細胞來源；腦部MRI掃描均示垂體后葉正常高信號消失。例一垂體柄腫大；例二下丘腦下方有結(jié)節(jié)狀病灶，空泡蝶鞍，垂體變扁平。兩例病例均以單純化療配合去氨加壓素治療取得癥狀上的部分緩解。例一患者病程中反復(fù)出現(xiàn)乳酸酸中毒則更為罕見，經(jīng)緊急化療得以糾正；此為國際上第一例Burkitt淋巴瘤并中樞性尿崩癥伴乳酸酸中毒