阿扎胞苷治療高、中危骨髓增生異常綜合征7例療效觀察并文獻復(fù)習(xí).pdf

1、目的：分析去甲基化藥物阿扎胞苷治療中危-2、高危組骨髓增生異常綜合征的治療效果和安全性。并結(jié)合國內(nèi)外相關(guān)文獻，對阿扎胞苷治療骨髓增生異常綜合征的有效性、給藥途徑、給藥劑量、安全性等方面進行系統(tǒng)討論。
　　方法：分析2014年4月至2015年4月于齊魯醫(yī)院就診的骨髓增生異常綜合征的患者7例。所有患者的診斷均嚴(yán)格執(zhí)行MDS國際診斷標(biāo)準(zhǔn)，根據(jù)WHO或FAB分型標(biāo)準(zhǔn)進行分型，根據(jù)IPSS進行危險度分級劃分為中危-2、高危組別，均未接受過阿

2、扎胞苷或其他去甲基化治療。按照阿扎胞苷治療方案，采用阿扎胞苷75mg/m2，皮下注射，每日1次，第1～7天給藥，每28天為1個治療周期。每個治療周期開始前，評估患者的生命體征、一般情況。若WBC≥3.0×109/L，ANC≥1.5×109/L，PLT≥75.0×109/L，則維持上一周期劑量;若低于相應(yīng)范圍，則重新調(diào)整劑量。每個治療周期的第1、7、14天檢測血常規(guī)、肝腎功能，第3、6周期的第14天復(fù)查骨髓細胞學(xué)、骨髓活檢和外周血涂片。第

3、3周期及第6周期結(jié)束分別評估骨髓和血液學(xué)緩解情況。若第6周期結(jié)束，患者骨髓和血液學(xué)仍無明顯改善，則終止阿扎胞苷治療，若有效，則繼續(xù)阿扎胞苷治療。在治療周期中，根據(jù)患者病情，配合給予G-CSF、成分輸血、抗感染等對癥支持治療。若出現(xiàn)不良事件，及時評估及處理，根據(jù)病情決定是否繼續(xù)阿扎胞苷治療。
　　結(jié)果：7例患者中，接受8個療程阿扎胞苷治療者2例，7個療程阿扎胞苷治療者1例，5個療程阿扎胞苷治療者1例，4個療程阿扎胞苷治療者2例，2個

4、療程阿扎胞苷治療者1例。其中，5例達血液學(xué)改善(HI)，2例達mCR、HI，2例達HI者死亡，無達到CR或PR者。2例死亡患者中，1例在接受2個周期治療后，因感染性休克死亡;另1例在治療4個周期后因多臟器功能功能衰竭死亡。7例患者共接受阿扎胞苷治療38個療程，主要不良事件為骨髓抑制及粒細胞缺乏相關(guān)感染。1例患者在第2周期給藥期間出現(xiàn)消化道出血，考慮為十二指腸球部潰瘍病史及經(jīng)皮冠狀動脈介入治療后長期口服阿司匹林所致，與阿扎胞苷無關(guān)。1例患

5、者在第1周期阿扎胞苷治療結(jié)束發(fā)現(xiàn)肝功能異常，考慮為預(yù)防性應(yīng)用抗真菌藥物伏立康唑所致，停用伏立康唑后肝功能未再出現(xiàn)異常。
　　結(jié)論：中危-2、高危組骨髓增生異常綜合征屬于相對高危組，預(yù)后較差，向急性白血病轉(zhuǎn)變率高，生存期短，多種藥物治療效果欠佳。阿扎胞苷屬于去甲基化藥物，對中危-2、高危骨髓增生異常綜合征患者療效明確，患者易耐受，對于本研究中的所有患者，排除非相關(guān)不良事件，均未出現(xiàn)明顯的肝腎損害等不良反應(yīng)。但本研究病例數(shù)較少，需大樣