2023年全國碩士研究生考試考研英語一試題真題(含答案詳解+作文范文)_第1頁
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文檔簡介

1、β地中海貧血是一組以血紅蛋白β-珠蛋白鏈合成減少(β+)或缺乏(β0),使α珠蛋白肽鏈相對增多,導(dǎo)致α/β珠蛋白鏈不平衡,出現(xiàn)溶血性貧血。本實驗我們采用轉(zhuǎn)錄后的基因治療策略,目的是降低β654地貧小鼠(Hbbth-4/Hbb+)體內(nèi)過多α珠蛋白表達,升高正常的β珠蛋白表達。我們應(yīng)用慢病毒作基因轉(zhuǎn)移載體,構(gòu)建了特異性針對小鼠α珠蛋白的RNA干擾載體(shRNA載體)、針對人異常剪接β654mRNA的反義RNA載體以及shRNA和反義RNA

2、共表達載體。然后,通過包裝病毒感染小鼠的受精卵,制備了三種轉(zhuǎn)基因小鼠:α-Hbbth-4/Hbb+(shRNA)、βα-Hbbth-4/Hbb+(反義RNA)和αiβα-Hbbth-4/Hbb+(shRNA+反義RNA)。各種轉(zhuǎn)基因小鼠及其后代均未見轉(zhuǎn)基因技術(shù)所致的異常表現(xiàn),研究發(fā)現(xiàn),治療載體整合的β654地貧小鼠各種血液學(xué)指標、髓外造血現(xiàn)象明顯改善。在αiβα-Hbbth-4/Hbb+(shRNA+反義RNA)小鼠體內(nèi),這種治療效果更

3、為明顯,可能與α/β-珠蛋白比例得到了較好改善有關(guān)。各治療β654地貧小鼠后代β654地貧小鼠的存活率明顯改善,尤其是αiβα-Hbbth-4/Hbb+(shRNA+反義RNA)小鼠,后代β654地貧小鼠存活率為97%,遠遠高于未治療小鼠的45.4%。當(dāng)αiβα-Hbbth-4/Hbb+小鼠與β654地貧小鼠Hbbth-4/Hbb+交配后,我們還得到了一只存活的純合子小鼠(Hbbth-4/Hbbth-4)。實驗結(jié)果表明改善α/β-珠蛋白

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