多中心臨床試驗(yàn)評價尿多酸肽治療骨髓增殖異常綜合癥的有效性和安全性

1、,多中心臨床試驗(yàn)評價尿多酸肽治療骨髓增殖異常綜合癥的有效性和安全性邱 林哈爾濱血液病腫瘤研究所,骨髓增殖異常綜合癥(MDS):獲得性克隆性 造血干/祖細(xì)胞增殖性疾病 發(fā)病機(jī)理復(fù)雜 (病態(tài)造血，缺乏特異性的 細(xì)胞遺傳學(xué)改變） 治療手段有限（只有造血干細(xì)胞移植有效） 臨床療效不佳。,研究背景,表觀遺傳學(xué)在MDS發(fā)病機(jī)制中發(fā)揮重要所用,抑癌基因啟動子區(qū)高甲基化與MDS的發(fā)生 有密切關(guān)系。 與MDS發(fā)生有關(guān)的抑

2、癌基因包括：p15、 HIC1、E-cadherin 和 ER 。 其中，p15的發(fā)生率>50%。,DNA甲基轉(zhuǎn)移酶抑制劑在MDS治療中的應(yīng)用,5-氮雜胞苷（AZA） 2004年FDA通過。(CR7%，PR16%，血液學(xué)改善37%) 地西他濱（DAC）2006年FDA通過 （CR 34.8%，PR7.7%),尿多酸肽（CDA-2）,1979年，廖明徽博士發(fā)現(xiàn)正常人尿提取物。 含有誘導(dǎo)分化和抑制甲基轉(zhuǎn)移酶活性的成分。

3、2004年7月獲得SFDA審核通過，于當(dāng)年12月份正式上市。三期臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示，對多種實(shí)體腫瘤均有療效。,（特種有機(jī)酸OA-0.79、有色肽PP-0）,CDA-2的主要成分,CDA-2對MDS細(xì)胞株甲基轉(zhuǎn)移酶表達(dá)的影響,參加單位及入組情況,共收集117份CRF(2005.5-2007.5)1、男：75例（64%)；女42例(36%) 。2. 年齡：范圍：14-86歲 平均年齡 為 35歲。,患者一般資料