版權(quán)說(shuō)明:本文檔由用戶提供并上傳,收益歸屬內(nèi)容提供方,若內(nèi)容存在侵權(quán),請(qǐng)進(jìn)行舉報(bào)或認(rèn)領(lǐng)
文檔簡(jiǎn)介
1、人類遺傳學(xué)與優(yōu)生,“生命科學(xué)導(dǎo)論”系列講座(5),,,文化素質(zhì)教育課程,主要內(nèi)容,掌握人類遺傳學(xué)的生物學(xué)基礎(chǔ)及遺傳學(xué)的基本定律。了解人類基本形態(tài)性狀的遺傳規(guī)律。 知道什么遺傳病與優(yōu)生。 遺傳病的基因治療的優(yōu)缺點(diǎn),人類遺傳學(xué)的定義,人類遺傳學(xué)(human genetics)是以人作為研究對(duì)象的遺傳學(xué)分支學(xué)科,關(guān)注人類形態(tài)結(jié)構(gòu)﹑生理生化﹑免疫﹑行為等各種性狀在遺傳上的相似和差別;人類群體的遺傳規(guī)律以及人類遺傳性疾病的發(fā)生機(jī)理﹑傳遞規(guī)律
2、和預(yù)防方法等,1.人類遺傳學(xué)的細(xì)胞學(xué)基礎(chǔ),1.1 精子的發(fā)生,,,,,,,輸出小管,睪丸網(wǎng),隔膜,曲細(xì)精管,附睪,輸精管,精子發(fā)生過(guò)程中形態(tài)學(xué)變化,精子發(fā)生過(guò)程中遺傳物質(zhì)的變化,精子的結(jié)構(gòu),1.2 卵子的發(fā)生,,卵子發(fā)生過(guò)程中遺傳物質(zhì)的變化,成熟卵子,受精,受精及胚胎發(fā)育,,2.1 遺傳學(xué)三大定律,2. 遺傳的基本規(guī)律,遺傳學(xué)奠基人——孟德?tīng)柤捌浠▓@,實(shí)驗(yàn)材料:豌豆、紫茉莉、玉米、菜豆等 發(fā)表論文:《植物雜交實(shí)驗(yàn)》 (1865年)定
3、 律: 分離定律、自由組合定律,分離定律,P,X,,,,F1,F2,分離定律的核心問(wèn)題:等位基因的分離,黃色飽滿 X 綠色皺縮 黃色飽滿 315 黃色飽滿 : 108 綠色飽滿 101 黃色皺縮 : 32 綠色皺縮,,,自由組合律,自由組合的核心問(wèn)題:非等位基因的自由組合,連鎖是指處于同一條染色體上的基因具有一起往下傳遞的傾向的現(xiàn)象
4、。連鎖的基因不符合孟德?tīng)柕淖杂山M合律。 互換是指連鎖的基因由于染色體的交換而分開(kāi)的現(xiàn)象。,連鎖與互換定律,符合孟德?tīng)栠z傳的性狀都是質(zhì)量性狀,這類性狀在群體中的分布是不連續(xù)的,彼此間有明顯差異,一般沒(méi)有中間過(guò)渡類型,個(gè)體間可以明顯分組。質(zhì)量性狀在生物表型中只占少數(shù),多數(shù)為數(shù)量性狀,如人的身高、體重等,這類性狀一般具有連續(xù)表型變異,表型之間沒(méi)有明顯的界限,不易區(qū)分為截然不同的組別。數(shù)量性狀是由多基因控制的,各基因的效應(yīng)可以累加,但每
5、對(duì)基因?qū)Ρ硇偷南鄬?duì)貢獻(xiàn)可能不同,某些有較強(qiáng)的作用為主效基因,而另一些起較弱的作用為微效基因。 數(shù)量性狀受環(huán)境的影響較大,最后表現(xiàn)的是基因型和環(huán)境相互作用的結(jié)果。,2.2 數(shù)量性狀遺傳,2.3 群體遺傳學(xué),群體或種群是指一定時(shí)間內(nèi)占據(jù)一定空間的同種生物的所有個(gè)體的集合。群體中某種基因的數(shù)量與群體中該基因的全部等位基因(包括該基因)的比例稱基因頻率,相應(yīng)地,群體中某種基因型的數(shù)量與該群體中全部等位基因型(包括該基因型)的比例稱基因型頻率
6、。1906年,英國(guó)數(shù)學(xué)家哈迪和德國(guó)醫(yī)生溫伯格發(fā)現(xiàn),在一個(gè)不發(fā)生突變、遷移和選擇的無(wú)限大的群體中,基因頻率和基因型頻率將世代保持不變。,3. 人體形態(tài)性狀的遺傳,3.1 身高的遺傳 身高屬數(shù)量性狀,是由多基因控制的,但究竟有多少對(duì)基因決定身高目前還不清楚,而且環(huán)境因素影響身高。一般認(rèn)為遺傳因素對(duì)身高的影響不會(huì)超過(guò)80%。 兒子身高(cm)=(父身高+母身高)?1.082/2 女兒身高(cm)=(父身高?0.925
7、+母身高) /2,3.2 體型的遺傳,人的體型大致可分為三種類型,瘦長(zhǎng)型身高而細(xì)瘦,肩狹而垂;健壯型身體勻稱,肩寬而方,肌肉發(fā)達(dá),四肢健美,大手腳;矮胖型個(gè)子矮、胖,頸粗短,桶狀胸,腹部凸出。,,,3.3 膚色的遺傳,人類的膚色基本有三類,白色、黃色和黑色。影響膚色的因素大約有三種:皮膚的厚度,血液供給和色素,其中色素特別是黑色素最為重要。不同種族膚色不同主要是由于黑色素分泌量的差異和分布狀態(tài)不同所致。膚色的遺傳受兩對(duì)或三對(duì)基因控
8、制。同膚色人種結(jié)婚子代膚色接近雙親,黑人與白人結(jié)婚,子代膚色介于雙親之間,黑人與黑人,白人與白人結(jié)婚,子代也有超親現(xiàn)象。,3.3 眼色的遺傳,人的眼色有黃、褐、灰、黑、藍(lán)及青色等,這是由于光線在眼球虹膜上折光率不同所致,虹膜的折光率和虹膜的結(jié)構(gòu)有關(guān)。虹膜的結(jié)構(gòu)是由基因決定的,還可能有多基因參與,但有一個(gè)主要基因在起作用,所以眼色的遺傳表現(xiàn)出單基因遺傳的特征。黑色對(duì)其他眼色是顯性的,褐、灰、綠對(duì)藍(lán)眼色也是顯性的。另外,藍(lán)眼夫婦所生的
9、子女,男孩多為藍(lán)色眼,女孩多為褐色眼,眼色似乎和性激素有關(guān)。,3.4 耳垂的遺傳,人的耳垂是顯性基因A控制的,a代表無(wú)耳垂的隱性基因。基因型為AA的個(gè)體有耳垂,Aa的個(gè)體中基因A的作用強(qiáng)于a,所以也是由耳垂的,aa的個(gè)體是無(wú)耳垂的。,3.5 鼻的遺傳,鼻由外鼻、鼻腔和鼻旁竇三部分組成,許多學(xué)者認(rèn)為,是由3~4個(gè)基因控制的。 鼻子作為一個(gè)完整的結(jié)構(gòu)單位,好像是從雙親的一方遺傳來(lái)的,有關(guān)的基因聯(lián)合在一起傳遞給下一代,而且一個(gè)親本的所有關(guān)于
10、鼻子的基因?qū)α硪挥H本來(lái)說(shuō)都是顯性的。,3.5 智力的遺傳,智力是由多基因遺傳的,在人群中呈正態(tài)分布,遺傳度大約在50%~70%之間。毫無(wú)疑問(wèn),環(huán)境因素影響智力,一個(gè)具有良好遺傳大腦的人,如果不從胎兒期、新生兒期及幼兒期就進(jìn)行教育,不通過(guò)感官將大量信息傳遞給大腦,會(huì)使本身的優(yōu)越條件喪失殆盡。但也不能不考慮遺傳因素的作用,不顧先天條件,一味提高要求,超負(fù)荷進(jìn)行后天教育,對(duì)身心的正常發(fā)展造成不利影響。,根據(jù)遺傳病的發(fā)病機(jī)理,遺傳病可分為:
11、 染色體病 單基因病 多基因病 線粒體病,4.遺傳病的類型及其遺傳特征,定義:是指由于染色體數(shù)目的改變或結(jié)構(gòu)的畸變引起的疾病。這類疾病的后果往往比較嚴(yán)重。染色體病除平衡易位外,一般不在家系中傳遞,即不表現(xiàn)為家族性,因?yàn)檫@是由于減數(shù)分裂異常引起的。種類:目前已經(jīng)發(fā)現(xiàn)的人類染色體數(shù)目或結(jié)構(gòu)異常的遺傳病約有400余種。,4.1 染色體遺傳病,常見(jiàn)染色體病,1. 21三體綜合征(Down綜合征),癥狀:輕至中度智障,在適應(yīng)能
12、力及學(xué)習(xí)能力上均會(huì)有不同程度的發(fā)展遲緩。在生理上因?yàn)槿旧w異變而引致健康及外表上的不同程度影響,例如健康上較大機(jī)會(huì)患有心臟病、弱視、弱聽(tīng)、甲狀腺偏低、扁平足等。而外表上會(huì)扁鼻、眼睛上斜、口由前至后端距離較短等。,,發(fā)病因素主要與母親的懷孕年齡有關(guān),35歲以上孕婦發(fā)病率顯著增加。,21三體綜合征(Down綜合征),患者及核型,2. 貓叫綜合征(5p-綜合征),致病原因:5號(hào)染色體短臂缺失引起。發(fā)病率約1/50000,男女比率約1:2
13、臨床表現(xiàn)為:出生時(shí)哭聲小、體重輕、小頭、小顏、小喉頭、內(nèi)眥贅皮、最突出的是新生兒哭聲似貓叫,其智力遲鈍、斜視、眼距寬、先天心臟病、高腭弓、掌紋異常、指趾過(guò)長(zhǎng)等。,核型47,XXY。外表男性,但睪丸發(fā)育不全或隱睪,乳房發(fā)育,體毛及胡須稀少。性情體態(tài)趨于女性,體質(zhì)較弱,智能一般較低,不育。約占男性的1/500。,,先天性睪丸發(fā)育不全癥(Klinefelter綜合征):,,患者核型,患者,核型45,XO。外表女性,身材矮小、原發(fā)性閉經(jīng),卵
14、巢萎縮,乳房不發(fā)育、性器官發(fā)育不良,不育。在女性中的發(fā)病率約為4/10000。,,性腺發(fā)育不全癥(Turner綜合征):,,患者外表男性,表型多正常,可生育,但身材特高大,性格受損,表現(xiàn)為極度不安定和不負(fù)責(zé);有暴力傾向,通常針對(duì)財(cái)產(chǎn)(盜竊、搶劫、詐騙、放火等),犯罪年齡平均13.1歲?;颊呒s占男性的1/1500—1/750。,核型47,XXX。大多數(shù)與正常女性無(wú)明顯差別,但智力發(fā)育較差,有心理變態(tài),多數(shù)無(wú)生殖能力。患者約占女性的1/10
15、00。,多X綜合征(超雌):,XYY綜合征(超雄):,Martin-Bell綜合征(脆性X染色體智障綜合征):,染色體上有一些易斷裂的位點(diǎn),稱脆性位點(diǎn)(fragile site)。這個(gè)斷裂不是完全的斷裂(否則將成為缺失),而是形成裂縫(gap)。脆性位點(diǎn)在許多染色體上都可發(fā)現(xiàn),但目前只發(fā)現(xiàn)在X染色體上的脆性斷裂對(duì)健康有害。發(fā)病率為1/500~ 1/700。臨床表現(xiàn)為智力障礙(IQ0~50)、大睪丸、大耳朵、長(zhǎng)臉。該病為X連鎖遺傳病,因此
16、男性發(fā)病率較高。,單基因病是指由單個(gè)基因突變引起的遺傳病。單基因病按孟德?tīng)柺竭z傳。 單基因病通常呈現(xiàn)特征性的家系傳遞格局。單基因病在群體中的發(fā)病率比較低,一般為1/1 000 000~1/10 000。 單基因病被發(fā)現(xiàn)的病種越來(lái)越多,目前已知的有6 500多種。,4.2 單基因遺傳病,目前已知有3711種,遺傳特征主要有: 與性別無(wú)關(guān),男女受累機(jī)會(huì)相等。 每代均有人受累,呈世代連續(xù)垂直分布。 患者大多是雜合子,所
17、以父母一方患病,子女0.5的概率患病,父母雙方患病,子女0.75的概率患病。 父母均正常,則子女一般不患病(除非新突變)。,常染色體顯性遺傳(AD):,常見(jiàn)的常染色體顯性遺傳病:,多指:人類中的多指、軟骨發(fā)育不全、先天性白內(nèi)障等都屬于這類遺傳病。Huntington舞蹈病:發(fā)病年齡15~60歲(高峰在30~ 45歲)。表現(xiàn)為舞蹈樣不自主運(yùn)動(dòng),不能控制的肌肉痙攣和書(shū)寫(xiě)樣動(dòng)作,智能障礙等。Marfan綜合征:也稱蜘蛛腳樣指(趾)病,
18、患者骨骼發(fā)育畸形,病累及心血管系統(tǒng)及眼部。臨床表現(xiàn)為身高體瘦、肢長(zhǎng)、兩臂長(zhǎng)于身高、顱骨細(xì)而長(zhǎng)、雞胸或漏斗胸;眼部損傷表現(xiàn)為晶狀體脫位、高度近視、白內(nèi)障等;心血管系統(tǒng)表現(xiàn)為破裂性主動(dòng)脈瘤,可致死。,Marfan綜合征:蜘蛛腳樣指、雞胸、脊柱畸形,已知有1631種。主要遺傳特征有: 男女均可發(fā)病,幾率相同。 患者為隱性純合子,一般情況下父母表型正常。 不呈世代連續(xù)分布,多為散發(fā)或隔代遺傳(在同胞中水平分布——與AD不同。 患者相互
19、婚配,子代全是患者——與AD不同。,常染色體隱性遺傳病(AR):,白化病,常見(jiàn)的AR遺傳?。喊谆Y、鐮刀型細(xì)胞貧血癥、黑尿酸尿癥等生化遺傳病大多屬于這種類型。,X連鎖遺傳?。╔D及XR)已知有368種。XD的遺傳特征主要有: 與AD相同,每代均有受累者,呈世代連續(xù)分布。 與性別有關(guān),女性患者多于男性(約2:1),但男性患者的癥狀比女性嚴(yán)重,這是因?yàn)榕詾殡s合子,男性為半合子。 女性患者的子女各0.5的幾率受累,但男性患者只有女兒
20、受累,兒子不受累——與AD不同。,X-連鎖顯性遺傳病(XD):,常見(jiàn)的XD遺傳病有:抗vit D佝僂病、高氨血癥I型等??筕it D佝僂病:腎小管對(duì)磷酸鹽再吸收障礙導(dǎo)致血磷降低,影響骨骼鈣化,表現(xiàn)為下肢彎曲成O型腿、牙齒發(fā)育不良等與Vit D缺乏相似的癥狀,但Vit D治療無(wú)效。,XR遺傳病的主要遺傳特征有: 與性別有關(guān),由于男性是半合子,因此男性的發(fā)病率遠(yuǎn)高于女性。 呈交叉遺傳及隔代遺傳(或斜行遺傳)的特征。,X-連鎖隱性
21、遺傳?。╔R):,常見(jiàn)的X-連鎖隱性遺傳病主要有:紅綠色盲:色盲分為全色盲與紅綠色盲兩種,全色盲一般認(rèn)為是AR,紅綠色盲則為XR。肌營(yíng)養(yǎng)不良癥:主要影響腰帶與臀部肌群發(fā)育,患兒行走較晚、左右搖擺、最后肌組織被結(jié)締組織所取代,發(fā)病10年后臥床,多于20歲前死亡。,目前知道的Y-連鎖遺傳病只有10余種。 Y-連鎖遺傳病的遺傳特征是限雄遺傳,即只在男性中傳遞,由父親傳遞給兒子。,Y-連鎖遺傳病:,人類的耳道長(zhǎng)毛癥,Y染色體上最重要的基因
22、是Y短臂上的SRY基因(sex determined region of Y chromosome)。這個(gè)基因也是性別決定的主要基因,目前已知SRY基因編碼一個(gè)223氨基酸組成的多肽,該多肽是一個(gè)轉(zhuǎn)錄因子。有發(fā)現(xiàn)部分性別畸形的人,如XX男性及XY女性,前者是由于Y染色體短臂易位到某個(gè)常染色體上,因此具有SRY基因,而后者則是由于Y染色體短臂的缺失,沒(méi)有SRY基因。還有部分病人是由于SRY基因點(diǎn)突變。,多基因遺傳也稱數(shù)量性狀遺傳。人類常見(jiàn)
23、病如:哮喘、精神分裂癥、原發(fā)性高血壓、消化性潰瘍、II型糖尿病、冠心病、癲癇及動(dòng)脈粥樣硬化等;許多先天畸形如:唇裂、腭裂、無(wú)腦兒、脊柱裂、先天性心臟病等都表現(xiàn)為多基因遺傳現(xiàn)象。,雙側(cè)唇裂+腭裂,單側(cè)唇裂,4.3 多基因遺傳病,多基因遺傳的特征是: 有一定的家族聚集性,但不符合孟德?tīng)柺竭z傳,是基因與環(huán)境相互作用的結(jié)果。 這類疾病通常在一般人群的發(fā)病率約1‰~ 1%,而患者的一級(jí)親屬發(fā)病率可達(dá)1%~10%(單基因病在同胞中的發(fā)
24、病率一般為1/2~1/4) 。 近親婚配多基因病的發(fā)病率明顯高于隨機(jī)婚配。,唇裂(±腭裂)發(fā)病率的家系研究,多基因遺傳畸形患者子女受累風(fēng)險(xiǎn),主要先天性心臟缺陷在群體及同胞中的發(fā)病率,對(duì)于任何疾病來(lái)說(shuō),明確診斷是疾病防治的第一步。遺傳病的診斷包括:臨癥診斷、癥狀前診斷以及產(chǎn)前診斷。,5. 遺傳病與優(yōu)生,5.1 遺傳病的診斷,臨癥診斷:指遺傳病出現(xiàn)臨床癥狀后所作的診斷。診斷方法除常規(guī)的病史、癥狀、體征外,又依賴于遺傳病的
25、特殊診斷方法,包括系譜分析、染色體分析(核型分析及分帶分析)、酶與蛋白質(zhì)的生化分析以及DNA分析等。癥狀前診斷:是指臨床癥狀出現(xiàn)前所作的診斷。主要用于某些發(fā)病年齡延遲的遺傳病。診斷方法主要包括家系調(diào)查和系譜分析以及各種臨床檢查和實(shí)驗(yàn)室檢查,但目前能明確診斷的方法只有DNA檢查。產(chǎn)前診斷:即出生前診斷。由于目前大多數(shù)遺傳病尚無(wú)有效的治療方法,因此在患兒出生前作出明確診斷,必要時(shí)進(jìn)行人工流產(chǎn)或引產(chǎn)以終止妊娠,避免患兒出生。這對(duì)于降低遺傳
26、病的發(fā)病率,提高人口素質(zhì)具有重要的意義。,非侵襲性方法: 母親血清或尿液分析 超聲檢查 X線檢查,,產(chǎn)前診斷:通過(guò)羊膜穿刺術(shù)和絨毛取樣術(shù)等為主要手段,對(duì)羊水、羊水細(xì)胞及絨毛膜細(xì)胞進(jìn)行核型分析或DNA分析。,產(chǎn)前診斷的取樣方法:,侵襲性方法: 羊膜穿刺 臍帶穿刺術(shù) 絨毛取樣術(shù) 胎兒鏡檢察 羊水造影,優(yōu)生學(xué)是應(yīng)用遺傳學(xué)原理來(lái)改善人類遺傳素質(zhì)的科學(xué)。我國(guó)為預(yù)防遺傳病的發(fā)生所采取的主要措施: 禁止
27、近親結(jié)婚、進(jìn)行遺傳咨詢(胚胎形成前的一級(jí)預(yù)防措施); 產(chǎn)前診斷及中止妊娠(胚胎形成后的二級(jí)預(yù)防措施); 適齡生育和節(jié)制生育也是一項(xiàng)重要的優(yōu)生措施。,5.2 遺傳病的預(yù)防與優(yōu)生,基因治療是指利用遺傳學(xué)的原理治療人類的疾病。 傳統(tǒng)意義上的基因治療是指目的基因?qū)氚屑?xì)胞以后與宿主細(xì)胞內(nèi)的基因發(fā)生重組,成為宿主細(xì)胞的一部分,從而可以穩(wěn)定地遺傳下去并達(dá)到對(duì)疾病進(jìn)行治療的目的。 由于技術(shù)的進(jìn)步,近年來(lái)采用基因工程技術(shù),即使目的基
28、因和宿主細(xì)胞內(nèi)的基因不發(fā)生重組,目的基因也能得到暫時(shí)的表達(dá),為了與傳統(tǒng)意義上的基因治療相區(qū)別,有時(shí)又將其稱為基因療法。,6.遺傳病的基因治療,自從1990年5月美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院(NIH)和重組DNA顧問(wèn)委員會(huì)(RAC)批準(zhǔn)了美國(guó)第一例臨床基因治療臨床試驗(yàn)(ADA-SCID)以來(lái),基因治療已從單基因遺傳病擴(kuò)展到多個(gè)病種范圍,主要有: 惡性腫瘤; 心血管疾病; 遺傳病; 愛(ài)滋病(AIDS); 傳染性疾?。?截止2005
29、年7月,世界上已獲準(zhǔn)的基因治療臨床試驗(yàn)方案有1076項(xiàng),治療病例超過(guò)6000例。在基因治療領(lǐng)域的各個(gè)方面均為美國(guó)領(lǐng)先?;蛑委熍R床試驗(yàn)概況如下:按臨床試驗(yàn)方案的地理分布:美洲68%;歐洲27%;亞洲2%;澳洲1.5%;非洲0.1%。按實(shí)施基因治療方案的國(guó)家劃分:美國(guó)占67%,位居第一;其次為英國(guó)11%、德國(guó)6%、瑞士3.7%、法國(guó)2%、比利時(shí)1.6%、澳大利亞1.3%、加拿大1.3%、意大利和日本各為1.1%。按臨床試驗(yàn)疾病種類
30、分; 66%病例用于惡性腫瘤的治療,其次是單基因遺傳病占9.8%;心血管疾病占8.3%;傳染性疾病,占6.5%;其它疾病占2.6%。,Ashanti Disilva,第一位接收基因治療的患者,SCID是由于免疫系統(tǒng)的T淋巴細(xì)胞或B淋巴細(xì)胞功能先天性缺乏的一種遺傳病?;颊咄耆珕适庖叻烙δ堋0l(fā)病率約為新生兒的1/105。為常染色體隱性遺傳。 1990年9月,美國(guó)FDA批準(zhǔn)了人類歷史上首例基因治療的病例——用ada基因治療
31、SCID的病例。第一名接受治療的患者是一名4歲的女孩,于1990年9月14日接受她自身的,帶有矯正基因的T細(xì)胞的回輸。第二例病例是一名9歲的女孩。這兩名女孩經(jīng)治療后均有療效并進(jìn)入了普通小學(xué)上學(xué)。 HEMB是由于凝血因子Ⅸ缺乏而引起的患者不能凝血,臨床上表現(xiàn)為后發(fā)性或輕微外傷后出血不止。常由于關(guān)節(jié)、肌肉的反復(fù)出血導(dǎo)致關(guān)節(jié)畸型而終身殘廢,或由于內(nèi)臟或顱內(nèi)出血而死亡。該病是一種X-連鎖隱性遺傳病。 1991年7月,復(fù)旦大學(xué)與第
32、二軍醫(yī)大學(xué)長(zhǎng)海醫(yī)院合作,從一批志愿接受基因治療的HEMB患者中選擇了兩兄弟開(kāi)始進(jìn)行基因治療的臨床研究。將目的基因?qū)牖颊咂つw成纖維細(xì)胞,并將細(xì)胞回輸。經(jīng)幾次回輸后,兩患者血中凝血因子明顯增加,且未見(jiàn)不良反應(yīng)。1994年8月,該研究的基因治療方案通過(guò)了國(guó)家衛(wèi)生部的評(píng)審,認(rèn)為路線可行,同意擴(kuò)大臨床試驗(yàn)。,對(duì)于成功地進(jìn)行基因治療來(lái)說(shuō),必需具備以下條件: ① 選擇合適的疾?。?② 具備該病分子缺陷的知識(shí),深入了解其發(fā)病機(jī)理;
33、 ③ 用于治療的基因(目的基因)已被克?。?④ 克隆基因的有效表達(dá); ⑤ 具有可用于臨床前試驗(yàn)的動(dòng)物模型。,6.1 遺傳病的基因治療:,由于上述的原因,到目前為止只有10多種遺傳性疾病的分子發(fā)病機(jī)理了解得比較清楚,也只有少數(shù)幾種遺傳性疾病具有基因治療的方案。,6.2 基因治療存在的問(wèn)題——有效性和安全性,基因?qū)胂到y(tǒng)缺乏靶向性,效率也較低;目前針對(duì)遺傳性疾病的基因治療方案大多采用逆轉(zhuǎn)錄病毒載體,其插入或整合到染色體
溫馨提示
- 1. 本站所有資源如無(wú)特殊說(shuō)明,都需要本地電腦安裝OFFICE2007和PDF閱讀器。圖紙軟件為CAD,CAXA,PROE,UG,SolidWorks等.壓縮文件請(qǐng)下載最新的WinRAR軟件解壓。
- 2. 本站的文檔不包含任何第三方提供的附件圖紙等,如果需要附件,請(qǐng)聯(lián)系上傳者。文件的所有權(quán)益歸上傳用戶所有。
- 3. 本站RAR壓縮包中若帶圖紙,網(wǎng)頁(yè)內(nèi)容里面會(huì)有圖紙預(yù)覽,若沒(méi)有圖紙預(yù)覽就沒(méi)有圖紙。
- 4. 未經(jīng)權(quán)益所有人同意不得將文件中的內(nèi)容挪作商業(yè)或盈利用途。
- 5. 眾賞文庫(kù)僅提供信息存儲(chǔ)空間,僅對(duì)用戶上傳內(nèi)容的表現(xiàn)方式做保護(hù)處理,對(duì)用戶上傳分享的文檔內(nèi)容本身不做任何修改或編輯,并不能對(duì)任何下載內(nèi)容負(fù)責(zé)。
- 6. 下載文件中如有侵權(quán)或不適當(dāng)內(nèi)容,請(qǐng)與我們聯(lián)系,我們立即糾正。
- 7. 本站不保證下載資源的準(zhǔn)確性、安全性和完整性, 同時(shí)也不承擔(dān)用戶因使用這些下載資源對(duì)自己和他人造成任何形式的傷害或損失。
最新文檔
- 人類遺傳病與優(yōu)生
- 人類的遺傳病與優(yōu)生
- 人類遺傳性疾病與優(yōu)生
- 《人類遺傳病和優(yōu)生》
- .細(xì)胞質(zhì)遺傳人類遺傳病與優(yōu)生
- 人類遺傳病和優(yōu)生1
- 遺傳與優(yōu)生
- 人類遺傳與優(yōu)生第三章單基因遺傳病
- 淺談遺傳與優(yōu)生
- 淺談遺傳與優(yōu)生
- 上海高二生物等級(jí)人類遺傳病與優(yōu)生
- 第10單元 生命的變異和進(jìn)化(含人類遺傳病與優(yōu)生)
- 第五節(jié)人類遺傳病和優(yōu)生教學(xué)目的
- 【生殖醫(yī)學(xué)資料】人類優(yōu)生的輔助生育技術(shù)-優(yōu)生
- 高考生物總復(fù)習(xí) 第四單元 遺傳的基本規(guī)律及人類遺傳病與優(yōu)生
- 遺傳與優(yōu)生公選課考試重點(diǎn)
- 優(yōu)生遺傳咨詢與產(chǎn)前診斷
- 人類遺傳病與遺傳知識(shí)綜合
- 人類遺傳密碼與暗能量
- 2014人類生殖與優(yōu)生-14-9-10-lgm........
評(píng)論
0/150
提交評(píng)論