環(huán)磷酰胺后續(xù)白舒非預(yù)處理方案降低了地貧移植術(shù)后肝靜脈閉塞病的發(fā)病率.pdf

1、南方醫(yī)科大學(xué)2011級碩士學(xué)位論文環(huán)磷酰胺后續(xù)白舒非預(yù)處理方案降低了地貧移植術(shù)后肝靜脈閉塞病的發(fā)病率BusulfanfollowingCyclophosphamideConditioningProtocolDecreasedIncidenceofHepaticVenoocclusiveDiseaseinThalassemiaChildrenUnderwentHematopoieticCenTransplantation課題來源：自選課題

2、學(xué)位申請人導(dǎo)師姓名專業(yè)名稱培養(yǎng)類型培養(yǎng)層次所在學(xué)院答辯委員會主席答辯委員會委員李七李春富兒科學(xué)學(xué)術(shù)型碩士研究生第一臨床學(xué)院郭坤元教授李長鋼教授董國慶教授陳福雄教授陳純教授2014年05月20日廣州摘要供者移植的治療效果，并顯著地降低了HVOD的發(fā)病率。近年來變更供者移植(ADT)在HSCT治療地中海貧血的比例中明顯升高，HVOD在ADT移植中的發(fā)病率如何是我們關(guān)心的一個問題。因此，我們對使用NP方案前后HVOD的發(fā)生及治療情況進行總結(jié)分

3、析。西雅圖標(biāo)準(zhǔn)(SC)和巴爾的摩標(biāo)準(zhǔn)(BC)是國際上用來診斷HVOD的兩種通用標(biāo)準(zhǔn)。在一個大型單中心研究中報道，SC和BC診斷出HVOD的累積發(fā)病率分別是14％和8％。我中心分別使用這兩種標(biāo)準(zhǔn)，診斷地貧移植術(shù)后HVOD，通過對兩種標(biāo)準(zhǔn)診斷得出的結(jié)果分析研究，探討哪種標(biāo)準(zhǔn)更適合用于地貧移植術(shù)后HVOD的診斷，以更有利于HVOD的早期發(fā)現(xiàn)和及時治療，更好的指導(dǎo)臨床工作。研究目的探討NP預(yù)處理方案是否降低了HVOD的發(fā)病率；同時研究NP方案是

4、否同樣提高了地貧的移植效果以及南方分層標(biāo)準(zhǔn)是否預(yù)測了HVOD的發(fā)生情況。通過對sc和BC兩種診斷標(biāo)準(zhǔn)的分析比較，探討哪種診斷標(biāo)準(zhǔn)更適合應(yīng)用于地貧移植術(shù)后HVOD的診斷。探討HVOD在變更供者移植中的發(fā)病率情況。研究方法分析2003年2月～2013年6月于我中心行異基因HSCT的重型B地中海貧血患兒309例(共311次移植)。其中男200例，女111例，年齡1017歲，中位年齡6歲。中位隨訪時間35個月(范圍6130個月)。183例接受變

5、更供者移植(altemativedonortransplantADT)(無關(guān)供者156例，父母供者27例)，128例行同胞移植。按南方分層標(biāo)準(zhǔn)，311例患兒中l(wèi)度、2度、3度病人分別是30(96％)、244(785％)、37(11，9％)。其中241(775％)例病人接受NP預(yù)處理方案，該方案包括：a，環(huán)磷酰胺后續(xù)白舒非(Cy—Bu，Bu連續(xù)使用3天，保持穩(wěn)定的Bu濃度為300—600u∥m1)，福達拉濱(Flu)，塞替派(TT)，抗胸