微小腺病毒載體介導的血友病B小鼠基因治療.pdf_第1頁
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文檔簡介

1、該論文在第一代腺病毒載體介導的人Ⅸ因子(hFIX)基因表達的基礎上,開展了微小腺病毒載體基因治療血友病B小鼠(FⅨ knock-out mouse)的研究.首先用缺失所有腺病毒結構基因、同時攜帶狗Ⅸ因子基因(cFIX)和綠色熒光蛋白(GFP)基因的微小腺病毒載體(mini-Ad),進行離體和活體表達實驗.為解決輔助病毒問題,我們引進了一各經(jīng)過改進的使用Cre-loxP系統(tǒng)的微小腺病毒載體.結果說明,改進后的微小腺病毒載體和常規(guī)腺病毒載體

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