微小腺病毒載體介導(dǎo)的血友病B小鼠基因治療.pdf_第1頁(yè)
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1、該論文在第一代腺病毒載體介導(dǎo)的人Ⅸ因子(hFIX)基因表達(dá)的基礎(chǔ)上,開(kāi)展了微小腺病毒載體基因治療血友病B小鼠(FⅨ knock-out mouse)的研究.首先用缺失所有腺病毒結(jié)構(gòu)基因、同時(shí)攜帶狗Ⅸ因子基因(cFIX)和綠色熒光蛋白(GFP)基因的微小腺病毒載體(mini-Ad),進(jìn)行離體和活體表達(dá)實(shí)驗(yàn).為解決輔助病毒問(wèn)題,我們引進(jìn)了一各經(jīng)過(guò)改進(jìn)的使用Cre-loxP系統(tǒng)的微小腺病毒載體.結(jié)果說(shuō)明,改進(jìn)后的微小腺病毒載體和常規(guī)腺病毒載體

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